英MHRAの年齢・安全性懸念で思春期阻害薬の臨床試験が一時停止

小児に対する思春期阻害薬の臨床試験が、Medicines and Healthcare products Regulatory Agency（MHRA）が「長期的な生物学的有害性」の「定量化されていないリスク」を理由に、最低年齢を14歳とすべきだと警告したことを受けて一時停止された。Department of Health and Social Care（DHSC）は金曜夜、Pathways臨床試験は問題が解決されるまで参加者募集を開始しないと発表した。

MHRAと試験スポンサーであるKing's College Londonとの間で、健康・福祉に関する懸念について協議が来週開始される。試験は、小児のジェンダー医療を検証したCass reviewによる勧告を受けて発表された。同レビューは、性別違和（gender dysphoria）のある若年者に対して当該薬剤の有益性を示すとする研究の質が「低い」と結論づけていた。

MHRAは書簡で、試験の現行の年齢上限（※原文は「age limit」）に懸念を示し、10歳から14歳へ引き上げるよう求めた。書簡には次のように記されている。「参加者には潜在的に重大で、かつ現時点では定量化されていない長期的な生物学的有害性のリスクが存在し、この提案コホートにおいて生物学的安全性が決定的に示されていない以上、少なくとも、適格性の下限を14歳として開始する段階的／ステップワイズなアプローチを取るべきである。将来の試験では、初回試験の結果に応じて閾値を引き下げることを検討しうる。」

DHSCの報道官は次のように述べた。「私たちは、この試験に関するレッドラインを常に明確にしてきました。すなわち、関与する子どもおよび若者の安全と福祉を確保し、常に臨床的エビデンスに基づくことです。MHRAは今回、子どもおよび若者の福祉に直接関係する新たな懸念を提起しました。今後、試験スポンサーとの科学的対話が行われます。この試験は、専門家による科学的・臨床的エビデンスと助言が、安全であり、かつ必要であると結論づけた場合にのみ実施が認められます。」

この臨床研究は、今後3年間で推定226人の若者を募集する計画だった。最年少の参加者は、生物学的女性では10〜11歳、生物学的男性では11〜12歳になる見込みだったが、当時チームは、厳格な選定プロセスにより参加者はおそらくより高年齢になるだろうとしていた。

King's College Londonの報道官は次のように述べた。「性別不一致（gender incongruence）のある若者とその家族の福祉と健康は、これまでも、そしてこれからも私たちの最優先事項です。私たちはMHRAと協力し、世界をリードする研究者が科学的厳密性を中核に据えて設計した本試験について、MHRAの追加レビューを支援していきます。その厳密性と継続的な科学的議論は、あらゆる臨床試験において重要であり、とりわけ、将来、若者と臨床家がより情報に基づいた意思決定を行えるよう、エビデンス基盤の構築を目指すPathwaysのように複雑な試験ではなおさらです。」

同レビューの責任者は以前、自身の報告書が、性別違和のある子どもおよび若者に対する思春期阻害薬の有益性について「非常に脆弱なエビデンス基盤」を明らかにしたと述べている。一方で、「有益な効果を強く信じる臨床家、子ども、家族がいることを踏まえると、これを理解するための前進の道は試験しかなかった」とも語っていた。

一時停止されたこの試験は、思春期阻害薬の影響を調べるために発表された2つの研究のうちの1つだった。2024年のCass reviewは、これら薬剤の禁止を勧告していた。その後、NHS Englandは、性別違和のある子どもに対して思春期阻害薬を日常診療としては提供しないと発表し、使用は研究環境に限定された。

King's College Londonの研究者らは、思春期の最中にある16歳未満の子ども約220人を対象とした臨床試験を実施している。この試験では、薬剤が身体的、社会的、情緒的なウェルビーイングに与える影響を検討する。