英規制当局が年齢と安全性の懸念、思春期ブロッカー試験が中断

子どもを対象とした思春期ブロッカーの臨床試験が、医薬品・医療製品規制庁（MHRA）が「長期的な生物学的有害性」の「定量化されていないリスク」を理由に、最低年齢制限を14歳とすべきだと警告したことを受けて中断された。Pathways臨床試験は、問題が解決されるまで募集を開始しないと、保健社会福祉省（DHSC）が金曜夜に発表した。

MHRAと試験実施主体であるKing's College Londonとの間で、福祉上の懸念を議論するための協議が来週開始される。この試験は、子どものジェンダーケアに関するCass reviewの勧告を受けて発表されたもので、同レビューは、性別違和のある若者に対するこうした薬剤の有益性を示すと主張する研究の質は「低い」と結論づけていた。

MHRAは書簡で、試験の現在の年齢下限について懸念を表明し、10歳から14歳に引き上げるよう求めた。書簡は次のように述べている。「参加者にとって、長期的な生物学的有害性の潜在的に重大かつ未だ定量化されていないリスクが存在し、この提案されたコホートにおいて生物学的安全性が決定的に実証されていないため、少なくとも、14歳を適格性の下限とする段階的アプローチを取るべきである。将来の試験では、最初の試験の結果に応じて下限を引き下げることを検討してもよい。」

DHSCの報道官は次のように述べた。「当省はこの試験に関する譲れない一線について常に明確にしてきた。すなわち、関与する子どもや若者の安全と幸福を確保し、常に臨床的エビデンスに導かれるということだ。MHRAは今回、子どもや若者の幸福に直接関連する新たな懸念を提起した。今後、試験実施主体との科学的対話が行われる。この試験は、専門家による科学的・臨床的エビデンスと助言が、安全かつ必要であると結論づけた場合にのみ実施が認められる。」

この臨床研究は、今後3年間で推定226人の若者を募集する計画だった。最年少の参加者は、生物学的女性で10〜11歳、生物学的男性で11〜12歳が見込まれていたが、研究チームは当時、厳格な選定プロセスのため参加者はおそらく年上になると述べていた。

King's College Londonの報道官は次のように述べた。「性別不合の若者とその家族の幸福と健康は、これまでも、そして今後も私たちの最優先事項であり、世界をリードする学者によって科学的厳密性を中核として設計されたこの試験のさらなる審査を支援するため、引き続きMHRAと協力していく。そうした厳密性と継続的な科学的議論は、あらゆる臨床試験にとって重要であり、特に、将来、若者と臨床医がより情報に基づいた意思決定を行うのに役立つエビデンス基盤の構築を目指すPathwaysのように複雑な試験ではなおさらである。」

レビューの責任者は以前、性別違和のある子どもや若者に対する思春期ブロッカーの有益性について、自身の報告書が「非常に弱いエビデンス基盤を明らかにした」と述べていた。しかし、「有益な効果を強く信じる臨床医、子ども、家族がいることを考えると、これを理解する唯一の前進方法は試験だった」とも述べている。

中断された試験は、思春期ブロッカーの影響を調査するために発表された2件の研究のうちの1件だった。Cass reviewは2024年、これらの薬剤の禁止を勧告していた。その後、NHS Englandは、性別違和のある子どもに対し、思春期ブロッカーを日常的な診療として提供しないことを発表し、その使用は研究環境に限定された。

King's College Londonの研究者らは、思春期を迎えている16歳未満の約220人の子どもを対象とした臨床試験を実施している。この試験では、薬剤が身体的、社会的、感情的な幸福に与える影響を調べる。