Reino Unido pausa un ensayo de bloqueadores de la pubertad tras las preocupaciones del regulador sobre edad y seguridad
El ensayo clínico Pathways sobre bloqueadores de la pubertad se ha pausado después de que la MHRA expresara preocupaciones sobre el límite mínimo de edad y riesgos biológicos a largo plazo aún no cuantificados. La captación de participantes queda suspendida hasta que se resuelvan las cuestiones de seguridad y bienestar.
Un ensayo clínico sobre bloqueadores de la pubertad para niños ha sido pausado después de que la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) advirtiera que debería tener un límite mínimo de edad de 14 años debido al "riesgo no cuantificado" de "daños biológicos a largo plazo". El ensayo clínico Pathways no comenzará a reclutar hasta que se hayan resuelto las cuestiones, informó el Department of Health and Social Care (DHSC) el viernes por la noche.
Las conversaciones entre la MHRA y el patrocinador del ensayo, King's College London, comenzarán la próxima semana para abordar las preocupaciones sobre el bienestar. El ensayo se anunció tras una recomendación de la revisión Cass sobre la atención de género en menores, que concluyó que la calidad de la investigación que afirma mostrar los beneficios de este tipo de medicación para jóvenes con disforia de género era "pobre".
La MHRA expresó su preocupación en una carta sobre el límite de edad actual del ensayo, pidiendo que se elevara a 14 desde 10. La carta decía: "Dado que existe un riesgo potencialmente significativo y, hasta ahora, no cuantificado de daños biológicos a largo plazo para los participantes y que la seguridad biológica no se ha demostrado de forma definitiva en esta cohorte propuesta, como mínimo debería haber un enfoque graduado/escalonado que comience con los de 14 años como límite inferior de elegibilidad. Los ensayos futuros pueden considerar reducir el umbral en función de los hallazgos del ensayo inicial".
Un portavoz del DHSC dijo: "Siempre hemos sido claros sobre las líneas rojas con respecto a este ensayo: garantizar la seguridad y el bienestar de los niños y jóvenes implicados y guiarnos siempre por la evidencia clínica. La MHRA ha planteado ahora nuevas preocupaciones, directamente relacionadas con el bienestar de niños y jóvenes, y seguirá un diálogo científico con el patrocinador del ensayo. Este ensayo solo podrá seguir adelante si la evidencia y el asesoramiento científico y clínico expertos concluyen que es seguro y necesario".
El estudio clínico planeaba reclutar a unos 226 jóvenes durante los próximos tres años. Se esperaba que los participantes más jóvenes tuvieran 10 a 11 años en el caso de las mujeres biológicas y 11 a 12 en el caso de los varones biológicos, aunque el equipo dijo en su momento que el riguroso proceso de selección significaba que probablemente los participantes serían mayores.
Un portavoz de King's College London dijo: "El bienestar y la salud de los jóvenes con incongruencia de género y de sus familias ha sido, y seguirá siendo, nuestra prioridad, y continuaremos trabajando con la MHRA para apoyar su revisión adicional del ensayo, que ha sido diseñado por académicos líderes mundiales con el rigor científico como núcleo. Ese rigor y el debate científico continuo son importantes para cualquier ensayo clínico, en particular uno tan complejo como Pathways, cuyo objetivo es construir una base de evidencia que pueda ayudar a los jóvenes y a los clínicos a tomar decisiones mejor fundamentadas en el futuro".
La líder de la revisión ha dicho anteriormente que su informe "descubrió una base de evidencia muy débil" sobre los beneficios de los bloqueadores de la pubertad para niños y jóvenes con disforia de género, pero que "dado que hay clínicos, niños y familias que creen apasionadamente en los efectos beneficiosos, un ensayo era el único camino a seguir para dar sentido a esto".
El ensayo pausado era uno de dos estudios que se anunciaron para investigar el impacto de los bloqueadores de la pubertad. La revisión Cass en 2024 había recomendado prohibir estos medicamentos. Posteriormente, NHS England anunció que los niños con disforia de género ya no recibirían bloqueadores de la pubertad como práctica habitual, y que su uso quedaría restringido a entornos de investigación.
Investigadores de King's College London están llevando a cabo un ensayo clínico en el que participan unos 220 niños menores de 16 años que están pasando por la pubertad. El ensayo examinará el impacto de los fármacos en su bienestar físico, social y emocional.