Essai britannique sur les bloqueurs de puberté suspendu après des inquiétudes du régulateur sur l’âge et la sécurité
L’essai clinique Pathways sur les bloqueurs de puberté a été mis en pause après que la MHRA a exprimé des inquiétudes concernant l’âge minimal et des risques biologiques à long terme non quantifiés. Le recrutement est suspendu jusqu’à résolution des questions de sécurité soulevées par le régulateur.
Un essai clinique sur les bloqueurs de puberté chez l’enfant a été mis en pause après que la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) a averti qu’il devrait fixer un âge minimal de 14 ans en raison du « risque non quantifié » de « dommages biologiques à long terme ». L’essai clinique Pathways ne commencera pas le recrutement tant que ces questions n’auront pas été résolues, a indiqué vendredi soir le Department of Health and Social Care (DHSC).
Des discussions entre la MHRA et le promoteur de l’essai, King’s College London, débuteront la semaine prochaine afin d’aborder les préoccupations liées au bien-être. L’essai a été annoncé à la suite d’une recommandation de la Cass review sur la prise en charge de l’incongruence de genre chez l’enfant, qui a conclu que la qualité des recherches affirmant démontrer les bénéfices de tels médicaments chez les jeunes présentant une dysphorie de genre était « médiocre ».
La MHRA a exprimé son inquiétude dans une lettre au sujet de la limite d’âge actuelle de l’essai, demandant qu’elle soit relevée de 10 à 14 ans. La lettre indique : « Étant donné qu’il existe, pour les participants, un risque potentiellement important et, à ce jour, non quantifié de dommages biologiques à long terme, et que la sécurité biologique n’a pas été démontrée de manière définitive dans cette cohorte proposée, il devrait, à tout le moins, y avoir une approche graduée/étape par étape, en commençant par les 14 ans comme limite inférieure d’éligibilité. De futurs essais pourraient envisager d’abaisser ce seuil en fonction des résultats de l’essai initial. »
Un porte-parole du DHSC a déclaré : « Nous avons toujours été clairs sur les lignes rouges concernant cet essai : garantir la sécurité et le bien-être des enfants et des jeunes impliqués, et nous laisser toujours guider par les preuves cliniques. La MHRA a désormais soulevé de nouvelles préoccupations — directement liées au bien-être des enfants et des jeunes — et un dialogue scientifique va maintenant s’engager avec le promoteur de l’essai. Cet essai ne sera autorisé à se poursuivre que si les preuves et les conseils scientifiques et cliniques d’experts concluent qu’il est à la fois sûr et nécessaire. »
L’étude clinique prévoyait de recruter environ 226 jeunes au cours des trois prochaines années. Les plus jeunes participants devaient avoir 10 à 11 ans pour les personnes de sexe féminin biologique et 11 à 12 ans pour les personnes de sexe masculin biologique, bien que l’équipe ait indiqué à l’époque que le processus de sélection rigoureux signifiait que les participants seraient probablement plus âgés.
Un porte-parole de King’s College London a déclaré : « Le bien-être et la santé des jeunes présentant une incongruence de genre et de leurs familles ont été, et resteront, notre priorité, et nous continuerons à travailler avec la MHRA pour soutenir l’examen approfondi de l’essai, qui a été conçu par des universitaires de tout premier plan avec une rigueur scientifique au cœur de sa conception. Cette rigueur et la discussion scientifique en cours sont importantes pour tout essai clinique, en particulier pour un essai aussi complexe que Pathways, qui vise à constituer une base de preuves pouvant aider les jeunes et les cliniciens à prendre à l’avenir des décisions mieux éclairées. »
La responsable de la revue avait précédemment déclaré que son rapport avait « mis au jour une base de preuves très faible » concernant les bénéfices des bloqueurs de puberté chez les enfants et les jeunes atteints de dysphorie de genre, mais que « étant donné qu’il y a des cliniciens, des enfants et des familles qui croient passionnément aux effets bénéfiques, un essai était la seule voie à suivre pour y voir clair ».
L’essai suspendu était l’une des deux études annoncées pour examiner l’impact des bloqueurs de puberté. La Cass review en 2024 avait recommandé une interdiction de ces médicaments. NHS England a ensuite annoncé que les enfants présentant une dysphorie de genre ne recevraient plus de bloqueurs de puberté en pratique courante, leur utilisation étant limitée aux contextes de recherche.
Des chercheurs de King’s College London mènent un essai clinique impliquant environ 220 enfants de moins de 16 ans qui traversent la puberté. L’essai examinera l’impact des médicaments sur leur bien-être physique, social et émotionnel.