英国規制当局、PATHWAYS思春期抑制薬試験を安全性懸念で一時停止
MHRAは、性別違和のある小児・若年者を対象に思春期抑制薬を検討するPATHWAYS臨床試験について、新たな安全性懸念を提起し、準備作業を一時停止した。試験スポンサーであるKing's College Londonとの科学的対話により懸念が解消されるまで、被験者募集は開始されない。
PATHWAYS臨床試験に向け、性別違和（gender incongruence）のある小児・若年者への思春期抑制薬処方を検討するための準備作業が、医薬品規制当局であるMHRAが新たな懸念を提起したことを受けて一時停止された。MHRAが提起した問題が規制当局と試験担当の臨床医の間で解決されるまで、同試験は被験者募集を開始しない。
King's College Londonがスポンサーを務める第III相PATHWAYS試験（ISRCTN12491684）は、leuprolide acetateおよびtriptorelinを含むゴナドトロピン放出ホルモンアナログ（GnRHa）を、性別違和のある小児・若年者で検討している。本研究は11～15歳の小児約226人を登録する予定だったが、MHRAは登録の最低年齢を14歳へ引き上げるべきだと示唆した。
MHRAと試験スポンサーの協議は来週、新たな懸念に対応するため開始される。Department of Health and Social Careの広報担当者は次のように述べた。「MHRAは現在、子どもと若年者の福祉に直接関係する新たな懸念を提起しており、今後は試験スポンサーとの科学的対話が行われる。臨床医が現在、エビデンスを精査しているため、MHRAおよび臨床リーダーがこれらの懸念に対処する間、試験の準備は一時停止されている。」
本研究では、性別に関する苦痛を抱え、現在ジェンダー医療サービスを利用している小児を対象に、思春期抑制薬が身体的、社会的、情緒的なウェルビーイングに及ぼす影響を検討する。
MHRAの広報担当者は次のようにコメントした。「あらゆる複雑な臨床試験において、MHRAの最優先事項は試験参加者の安全性と福祉である。臨床試験が継続的に見直され、試験スポンサーと積極的な科学的対話を行うことは、通常のプロセスの一部である。PATHWAYS臨床試験に登録予定の参加者の安全性と福祉は、特に関与する可能性のある小児・若年者の年齢を踏まえると最重要である。このためMHRAは、最高レベルの精査を適用し、慎重かつ適切なアプローチを取っている。」
Department of Health and Social Careは次のように述べた。「本試験は、専門家による科学的・臨床的なエビデンスと助言が、安全であり必要であると結論づけた場合にのみ実施が認められる。小児・若年者の安全性と福祉は、本試験に関して私たちが下してきたあらゆる判断において常に最も重要な考慮事項であり、今後もそうである。」
英国では、Cass Reviewを受けて、18歳未満への思春期抑制薬は2024年に禁止された。Commission of Human Medicines（CHM）は、児童への思春期抑制薬の処方継続について政府に独立報告書を提出し、「現時点では容認できない安全性リスクがある」と結論づけた。