Pfizer、BRAFTOVI試験の成功とHYMPAVZI適応拡大でオンコロジー・パイプラインを前進

Pfizerは、第3相試験においてBRAF V600E変異を有する未治療の転移性大腸がん患者で、BRAFTOVI併用療法が無増悪生存期間（progression free survival：PFS）において有意な改善効果を示したと報告した。BREAKWATER試験では、この患者集団を対象にBRAFTOVI＋cetuximab＋FOLFIRIレジメンを評価した。

FDAは、HYMPAVZIの使用を小児集団を含む血友病AまたはB患者へ拡大することを目的とした申請について、優先審査（Priority Review）を付与した。HYMPAVZIの小児血友病に対する適応拡大案には、週1回投与が含まれる。

データパッケージが規制当局の要件を満たせば、Pfizerは迅速承認（accelerated approval）の枠組みから、BRAF V600E変異陽性転移性大腸がんにおけるより広範な一次治療の役割へ移行し得る。同疾患は患者数は少ないものの、より高い医療ニーズを有するサブグループである。PFSでの良好なデータは、Merck、Bristol Myers Squibb、Rocheなども参入する標的大腸がん領域へのPfizerの攻勢を後押しする。

Pfizerは、乳がん、泌尿生殖器がん、胸部がん、消化管がん、血液がんに確立したプレゼンスを持つ、オンコロジー領域で最大級かつ最も成功した製薬企業の一つである。承認済みのがん治療薬の強力なポートフォリオに加え、低分子、抗体薬物複合体（antibody-drug conjugates：ADCs）、免疫腫瘍学（immuno-oncology）バイオ医薬品など複数のモダリティに焦点を当てた、堅牢ながん候補のパイプラインを有する。

オンコロジー売上は総売上高の約27%を占める。2025年のオンコロジー収益は8%増となり、Xtandi、Lorbrena、Braftovi-Mektovi併用、Padcevなどが牽引し、Ibranceなどの減収を補った。

Xtandiは2025年にアライアンス収入が21.9億ドルとなり、前年比8%増だった。Lorbrenaの売上は40%増の10.2億ドルに拡大した。Braftovi/Mektoviの収益は7.16億ドルで、前年比18%増だった。新薬Elrexfioは2025年に3.04億ドルの売上を計上した。Ibranceの収益は前年比6%減の41億ドルとなった。

2023年のSeagen買収で加わった抗体薬物複合体のうち、Adcetrisの売上は9.07億ドルで、米国での競争圧力を背景に前年比17%減となった。Padcevは22%増の19.4億ドルへ伸長し、主として一次治療の転移性尿路上皮がんにおけるシェア拡大による強い需要動向に支えられた。

PfizerはPadcevをオンコロジー領域の成長ドライバー候補と位置づけ、このアセットへの投資を計画している。最近では、Padcev＋Keytrudaが、2025年11月にFDAからシスプラチン不適格の筋層浸潤性膀胱がん（muscle-invasive bladder cancer：MIBC）患者の治療として承認を受けた。この承認は当該患者集団における、ADC＋PD-1阻害薬の併用レジメンとして初かつ唯一のものであり、新たな標準治療となり得る。Padcev＋Keytrudaは、シスプラチン適格のMIBCでも検討が進む。シスプラチン適格のMIBCで承認されれば、Padcevの米国における適格患者集団は大幅に拡大する。

Pfizerはオンコロジー・バイオシミラー領域にも進出し、がん向けに6製品のバイオシミラーを販売している。オンコロジー・バイオシミラーは2025年に13億ドルの売上に寄与し、前年比26%増となった。

Pfizerはまた、atirmociclibやsigvotatug vedotinなど、複数の候補が後期開発段階に入るなど、オンコロジーの臨床パイプラインも前進させた。sasanlimabの承認を求める規制当局への申請はEUで審査中であり、vepdegestrantの申請は米国で審査中で、来年に発売される可能性がある。2030年までに、同社はポートフォリオに8製品以上のブロックバスター級オンコロジー薬を有すると見込む。

昨年、Pfizerは中国の3SBioと、PF-08634404（PD-1およびVEGFの二重阻害薬）について、中国を除くグローバルでの独占的権利を得る導入（in-licensing）契約を締結した。Pfizerはこれを複数の腫瘍種にわたるバックボーン療法候補として確立する計画である。Pfizerは2026年にPF-08634404の4つのピボタル試験（pivotal studies）を開始する計画だ。

Pfizerはさらに、Padcev、Tuksya、Elrexfioなど、承認済みオンコロジー薬の適応拡大にも取り組んでいる。新規承認、適応拡大、そして厚みのある後期パイプラインを追い風に、同社は10年末まで持続的に拡大するよう、がんフランチャイズの体制を整えている。