FDA、NRG1融合陽性胆管癌に対してzenocutuzumab-zbco（Bizengri）を承認
FDAは2026年5月8日、NRG1融合陽性胆管癌に対してzenocutuzumab-zbco（Bizengri）を承認した。eNRGy試験ではORR 36.8%が示された。また、優先審査、画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定を受けている。
2026年5月8日、米国食品医薬局（FDA）は、zenocutuzumab-zbco（Bizengri）（Partner Therapeutics, Inc.）を、neuregulin 1（NRG1）遺伝子融合を有し、先行する全身療法の治療中または治療後に疾患進行が認められた成人の進行性、切除不能または転移性胆管癌に対して承認した。NRG1融合陽性胆管癌は極めてまれで生命を脅かす悪性腫瘍であり、本承認は選択肢が限られた超希少な分子学的サブセットに対応するものである。
本申請は、重要な国家的健康上の優先事項に対応する可能性のある治療薬の審査を迅速化することを目的とした、FDA長官の国家優先審査バウチャー（National Priority Review Voucher）パイロットプログラムを通じて審査された。FDAは、目標日より5か月以上前に本申請を承認した。zenocutuzumab-zbcoは、以前にFDAから画期的治療薬指定、希少疾病用医薬品指定、および優先審査の指定を受けていた。
Bizengriの安全性と有効性は、進行性固形腫瘍を有する成人を対象とした多施設共同、非盲検、多コホート臨床試験であるeNRGy（NCT02912949）で評価された。切除不能または転移性のNRG1融合陽性胆管癌患者計22人が登録され、うち19人が有効性評価可能であった。主要な有効性評価項目は、RECIST v1.1に従って盲検独立中央審査により判定された確定全奏効率（ORR）および奏効期間（DOR）であった。ORRは36.8%（95%信頼区間：16.3～61.6）であり、DORは2.8～12.9か月の範囲であった。
添付文書には、輸注関連反応、過敏症反応、アナフィラキシー反応、間質性肺疾患（ILD）/肺臓炎、左心室機能不全、および胚・胎児毒性に関する警告および注意事項が記載されている。zenocutuzumab-zbcoで報告された最も一般的な有害反応には、下痢、筋骨格痛、疲労、悪心、輸注関連反応、呼吸困難、発疹、便秘、嘔吐、腹痛、および浮腫が含まれる。推奨用量は、疾患進行または許容不能な毒性が認められるまで、750 mgを2週間に1回、点滴静注することである。