Rznomics、肝がん候補RZ-001の米国試験中間結果をAACRで発表へ
Rznomicsは、肝細胞がん患者を対象とした米国試験におけるRZ-001の中間結果をAACRで発表する。腫瘍縮小反応が確認され、約23%の患者でがん細胞の完全消失が認められた。
Rznomicsは19日、肝がん治療薬候補RZ-001の中間臨床結果を米国癌学会（AACR）で公表すると明らかにした。臨床試験は、これまで全身療法の既往がない肝細胞がん患者などを対象に実施され、この肝がん治療薬候補は免疫腫瘍薬のatezolizumabおよびbevacizumabとの併用で投与された。
RZ-001は、がん細胞に現れるテロメラーゼ・メッセンジャーリボ核酸（mRNA）を切断し、これを治療用RNAへと変換することで、がん細胞死を誘導する。その結果、患者では腫瘍縮小反応が認められた。約23%では、がん細胞の完全消失がみられた。
Rznomicsは、RNA編集技術を有する遺伝子治療企業であり、難治性疾患を引き起こすRNAを除去し、治療物質を含むRNAを発現させる技術を保有していると説明した。Rznomicsの肝がん治療薬候補は、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品の指定を受けた。この制度は希少疾患治療薬の円滑な開発を支援するもので、同社は優先審査、税額控除、申請手数料の免除、最長7年間の市場独占権といった優遇措置を受けることができる。
同社は、学会での口頭発表において、さらに更新された臨床結果を提示する予定だとした一方、今回の結果は中間所見であるため、過度な解釈は避ける必要があると述べた。