FDA aprova zenocutuzumabe-zbco (Bizengri) para colangiocarcinoma positivo para fusão NRG1
A FDA aprovou zenocutuzumabe-zbco (Bizengri) para colangiocarcinoma positivo para fusão NRG1 em 8 de maio de 2026. O estudo eNRGy mostrou uma ORR de 36,8%. O medicamento também recebeu as designações de análise prioritária, terapia inovadora e medicamento órfão.
Em 8 de maio de 2026, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou zenocutuzumabe-zbco (Bizengri), da Partner Therapeutics, Inc., para adultos com colangiocarcinoma avançado, irressecável ou metastático que apresente fusão do gene neuregulina 1 (NRG1) e cuja doença progrediu durante ou após terapia sistêmica prévia. O colangiocarcinoma positivo para fusão NRG1 é uma neoplasia extremamente rara e com risco de vida, e a aprovação atende a um subconjunto molecular ultra-raro com opções limitadas.
O pedido foi analisado por meio do programa piloto do Voucher de Revisão Prioritária Nacional do Comissário da FDA, que visa acelerar a avaliação de terapias que possam atender a prioridades nacionais importantes de saúde. A FDA aprovou o pedido mais de cinco meses antes da data meta. O zenocutuzumabe-zbco também havia recebido anteriormente a designação de terapia inovadora (breakthrough therapy), designação de medicamento órfão e análise prioritária da FDA.
A segurança e a eficácia do Bizengri foram avaliadas no eNRGy (NCT02912949), um estudo clínico multicêntrico, aberto e de múltiplas coortes, em adultos com tumores sólidos avançados. Um total de 22 pacientes com colangiocarcinoma positivo para fusão NRG1 irressecável ou metastático foram incluídos, sendo 19 avaliáveis para eficácia. As principais medidas de desfecho de eficácia foram a taxa de resposta geral (ORR) confirmada e a duração da resposta (DOR), determinadas por revisão central independente cega de acordo com RECIST v1.1. A ORR foi de 36,8% (IC 95%: 16,3–61,6), e a DOR variou de 2,8 a 12,9 meses.
As informações de prescrição incluem advertências e precauções para reações relacionadas à infusão, reações de hipersensibilidade, reações anafiláticas, doença pulmonar intersticial (DPI)/pneumonite, disfunção ventricular esquerda e toxicidade embrio-fetal. As reações adversas mais comuns relatadas com zenocutuzumabe-zbco incluem diarreia, dor musculoesquelética, fadiga, náusea, reações relacionadas à infusão, dispneia, erupção cutânea, constipação, vômito, dor abdominal e edema. A dose recomendada é de 750 mg por infusão intravenosa a cada duas semanas até progressão da doença ou toxicidade inaceitável.