FDA、Elevar社の胆管がん治療薬リラフグラチニブに優先審査を付与
FDAは、FGFR2阻害剤であるリラフグラチニブの新薬申請を優先審査として受理し、PDUFA目標日を2026年9月27日に設定した。臨床試験データでは46.5%の奏効率と11.8ヶ月の奏効期間中央値を示し、既存のFGFR阻害剤よりも低い副作用発生率が確認された。
米国食品医薬品局（FDA）は、既存治療を受けたFGFR2融合または再構成を有する胆管がん患者向けの研究段階治療薬であるリラフグラチニブの新薬申請を審査受理した。FDAは優先審査を付与し、承認決定のための処方薬使用者料法（PDUFA）目標日を2026年9月27日に設定した。
優先審査指定は、第1/2相ReFocus試験からの良好な臨床データによって支持された。同試験では、提案適応症患者において確認済み奏効率46.5%が実証された。胆管がん患者を対象に実施された第2相ReFocus臨床試験では、リラフグラチニブは11.8ヶ月の奏効期間中央値を達成し、これまでに承認された治療法と比較して、第2線治療として報告された最高の結果を表している。
臨床データにおける安全性プロファイルは、用量調整を通じて予測可能かつ管理可能であることが示されている。特に、汎FGFR阻害剤の一般的な副作用として認識されている高リン酸血症と下痢の発生率は、それぞれ20.7%と21.6%であり、これまでに承認されたFGFR阻害剤で報告された発生率よりも顕著に低い。
リラフグラチニブは、特定のがんで頻繁に変異する受容体型チロシンキナーゼであるFGFR2の強力で選択的な経口低分子阻害剤である。同社は、他のFGFR2変異固形腫瘍における研究を含む、進行中の臨床開発プログラムでリラフグラチニブの評価を継続している。世界的な臨床試験が進行中であり、2027年までに主要な臨床エンドポイントを達成することを目的として、候補薬を「腫瘍非依存型」治療として進展させている。
胆管がん（胆管癌）は希少疾患であり、米国では年間約8,000人が診断されている。FDAによると、優先審査指定は、承認された場合に重篤な状態の治療における「安全性または有効性の大幅な改善」につながる医薬品の申請に対して付与される。