La FDA aprueba zenocutuzumab-zbco (Bizengri) para el colangiocarcinoma con fusión de NRG1

El 8 de mayo de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó zenocutuzumab-zbco (Bizengri), de Partner Therapeutics, Inc., para adultos con colangiocarcinoma avanzado, irresecable o metastásico que presenta una fusión del gen de la neuregulina 1 (NRG1) y cuya enfermedad progresó durante o después de la terapia sistémica previa. El colangiocarcinoma con fusión de NRG1 es una neoplasia maligna extremadamente rara y potencialmente mortal, y esta aprobación aborda un subgrupo molecular ultra-raro con opciones limitadas.

La solicitud fue revisada a través del programa piloto de vales de revisión prioritaria nacional del Comisionado de la FDA, cuyo objetivo es acelerar la revisión de terapias que pueden abordar prioridades de salud nacional importantes. La FDA aprobó la solicitud más de cinco meses antes de la fecha prevista. Zenocutuzumab-zbco también había recibido previamente la designación de terapia innovadora, la designación de medicamento huérfano y la revisión prioritaria por parte de la FDA.

La seguridad y eficacia de Bizengri se evaluaron en el ensayo eNRGy (NCT02912949), un ensayo clínico multicéntrico, abierto y multicohorte en adultos con tumores sólidos avanzados. Se incluyeron un total de 22 pacientes con colangiocarcinoma irresecable o metastásico con fusión de NRG1, de los cuales 19 eran evaluables para la eficacia. Las medidas de eficacia principales fueron la tasa de respuesta global (ORR, por sus siglas en inglés) confirmada y la duración de la respuesta (DOR, por sus siglas en inglés), determinadas mediante una revisión central independiente enmascarada según RECIST v1.1. La ORR fue del 36,8% (IC del 95%: 16,3 a 61,6), y la DOR osciló entre 2,8 y 12,9 meses.

La información de prescripción incluye advertencias y precauciones sobre reacciones relacionadas con la infusión, reacciones de hipersensibilidad, reacciones anafilácticas, enfermedad pulmonar intersticial (EPI)/neumonitis, disfunción ventricular izquierda y toxicidad embrio-fetal. Las reacciones adversas más comunes notificadas con zenocutuzumab-zbco incluyen diarrea, dolor musculoesquelético, fatiga, náuseas, reacciones relacionadas con la infusión, disnea, erupción cutánea, estreñimiento, vómitos, dolor abdominal y edema. La dosis recomendada es de 750 mg como infusión intravenosa cada dos semanas hasta que se produzca progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.