FDA、2件のNDAを受理：真性多血症のrusfertideとCNSリンパ腫のtirabrutinib
FDAは、真性多血症に対するrusfertideの新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査（Priority Review）を付与した。さらに、再発・難治性の原発性中枢神経系リンパ腫に対するtirabrutinibのNDAを迅速承認（Accelerated Approval）で受理し、PDUFA目標期日はそれぞれ2026年第3四半期および2026年12月18日に設定された。
米国食品医薬品局（FDA）は、成人の真性多血症の治療を目的としたrusfertideについて、新薬承認申請（NDA）を受理し、優先審査（Priority Review）を付与した。rusfertideは治験段階のファースト・イン・クラスのヘプシジン模倣（hepcidin mimetic）ペプチド治療薬である。FDAは、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づく目標期日を本暦年の第3四半期に設定した。
別途、FDAは再発・難治性の原発性中枢神経系リンパ腫の治療を目的としたtirabrutinibのNDAについても審査のため受理した。このNDAはFDAの迅速承認プログラム（Accelerated Approval Program）の下で受理されており、未充足の医療ニーズを満たす重篤な疾患の治療に対し、より早期の承認を可能にする。FDAは当該申請のPDUFA目標期日を2026年12月18日に設定した。
rusfertideの申請は主として、第3相VERIFY試験に基づくもので、標準治療（standard of care）にrusfertideを追加することで臨床的奏効率が2倍超に増加したことが示された。加えて、第2相REVIVE/THRIVE試験からの4年間の有効性および安全性データも含まれる。rusfertideは、真性多血症患者を対象とした主要試験（pivotal study）において、ヘマトクリット管理、瀉血（phlebotomy）の減少、ならびに患者報告アウトカム（patient reported outcomes）で有意な改善を示した。優先審査に加え、rusfertideは米国FDAからブレークスルー治療（Breakthrough Therapy）指定、希少疾病用医薬品（Orphan Drug）指定、ファストトラック（Fast Track）指定を受けている。
真性多血症は赤血球の過剰産生（赤血球増加症〔erythrocytosis〕）を特徴とし、これにより血液粘稠度（粘度、厚み）が増し、生命を脅かす血栓性イベントを引き起こし得る。ヘマトクリットは、体内の血液総量に占める赤血球の比率である。
Tirabrutinibは高力価のBrutonチロシンキナーゼ阻害薬である。このNDAは、第2相PROSPECT試験のAパート（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04947319）のデータによって支持されており、再発・難治性の原発性中枢神経系リンパ腫を有する成人患者におけるtirabrutinib単剤療法を評価した。
48人の参加者が、疾患進行または臨床的に許容できない毒性が生じるまで、tirabrutinib 480mgを1日1回投与された。主要評価項目は全奏効率（overall response rate）であった。American Society for Clinical Oncology 2025 meetingで発表された中間結果では、追跡期間中央値11.5カ月の時点で、全奏効率は67%、完全奏効率（complete response rate）は44%であることが示された。さらに、奏効期間中央値は9.3カ月で、奏効までの期間中央値は1カ月であった。
治療下で発現した有害事象（treatment-emergent adverse events）は、あらゆるグレードで75.0%に認められた。内訳は、貧血（18.8%）、斑状丘疹性発疹（rash maculo-papular、16.7%）、倦怠感（14.6%）、好中球数減少（14.6%）、リンパ球数減少（14.6%）、そう痒（14.6%）、発疹（14.6%）であった。2人が治療下で発現した有害事象により死亡したが、これらは試験治療とは無関係と判断された。