FDA、再発・難治性原発中枢神経系リンパ腫に対するtirabrutinibの新薬承認申請を受理
FDAは、再発または難治性の原発中枢神経系リンパ腫に対するBruton チロシンキナーゼ阻害薬tirabrutinibの新薬承認申請の審査を受理した。本申請は、第2相PROSPECT試験のデータに基づいており、全奏効率67%、完全奏効率44%を示した。対象アクション日期は2026年12月18日と設定されている。
米国食品医薬品局（FDA）は、再発または難治性の原発中枢神経系リンパ腫の治療薬Bruton チロシンキナーゼ阻害薬tirabrutinibの新薬承認申請の審査を受理した。本申請は、第2相PROSPECT試験の中間結果に基づいており、全奏効率67%、完全奏効率44%を示した。
本NDAは、再発または難治性の原発中枢神経系リンパ腫の成人患者に対するtirabrutinib単剤療法を対象としている。申請を支持するデータは、第2相PROSPECT試験（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04947319）のパートAから得られたものである。試験では、48名の参加者が疾患進行または臨床的に許容できない毒性が発現するまで、tirabrutinib 480mgを毎日投与された。主要エンドポイントは全奏効率であった。
米国臨床腫瘍学会（ASCO）2025年会で発表された中間結果は、中央値11.5ヶ月のフォローアップ後、全奏効率67%、完全奏効率44%であったことを示した。奏効期間の中央値は9.3ヶ月、奏効までの時間の中央値は1ヶ月であった。
全グレードの治療開始後に発現した有害事象は、75.0%の患者に認められた。最も頻度の高い有害事象には、貧血（18.8%）、斑状丘疹性発疹（16.7%）、疲労（14.6%）、好中球数減少（14.6%）、リンパ球数減少（14.6%）、瘙痒（14.6%）、発疹（14.6%）があった。2名の患者が治療開始後に発現した有害事象で死亡したが、これらは試験治療と関連がないと判断された。
FDAは、医療ニーズが満たされていない重篤な疾患に対する治療の早期承認を可能にする加速承認プログラムに基づき、本NDAを受理した。同局は、申請に対する処方薬ユーザーフィー法に基づくターゲット日期を2026年12月18日と設定した。