La Chine dépasse les États-Unis pour les essais de phase 3 en oncologie menés dans un seul centre et gagne du terrain dans le développement de médicaments

La Chine a dépassé les États-Unis en nombre d’essais cliniques de phase 3 en oncologie menés dans un seul centre, avec 624 essais de phase 3 en cancérologie représentant 48,5 % du total mondial. Une équipe internationale de recherche conjointe a analysé 1 237 essais cliniques de phase 3 en cancérologie enregistrés dans le système de registre des essais cliniques des National Institutes of Health, « ClinicalTrials.gov », et a publié en pré-diffusion les résultats de l’étude le 10 février sur le serveur de preprints « medRxiv ».

L’analyse a montré que, si les États-Unis se classaient premiers par le nombre d’institutions de recherche avec 2 626 établissements, soit 39,6 % du total, la Chine n’en comptait que 464, représentant 7 %. Les États-Unis dominent par le nombre d’institutions, tandis que la Chine domine par le nombre d’essais.

La caractéristique la plus notable des essais cliniques en Chine est la forte proportion d’études de « phase 3 à centre unique », dans lesquelles un seul grand hôpital prend en charge de manière autonome l’ensemble du processus, du recrutement des patients à la conduite de l’essai. Sur les 572 essais de phase 3 en oncologie à centre unique dans le monde, 398 ont été menés en Chine, soit 70 %. Contrairement aux États-Unis et à l’Europe, qui recrutent les patients de manière décentralisée via des collaborations multicentriques et multinationales, la Chine concentre les essais cliniques dans de grands hôpitaux tertiaires disposant d’un large vivier de patients.

L’équipe de recherche a interprété ce constat comme le résultat d’investissements stratégiques dans de grandes institutions de recherche. Elle a expliqué que cette structure accélère les calendriers des essais cliniques et permet de mener simultanément plusieurs essais de phase 3, ce qui est à son tour lié à l’augmentation du nombre d’autorisations de nouveaux médicaments.

La Chine renforce ses capacités en biotechnologie à l’échelle nationale. Depuis la réforme de 2015 du système d’évaluation des médicaments, elle a considérablement raccourci les procédures d’autorisation des essais cliniques et a porté à plus de 1 000 le nombre d’hôpitaux d’essais cliniques désignés au niveau national. La combinaison d’un système de santé concentrant les patients dans de grands hôpitaux tertiaires et d’un soutien national à la recherche et développement a permis de mettre en place une infrastructure ultra-large capable de mener des essais de phase 3 à centre unique.

En 2024, le nombre total d’essais cliniques enregistrés sur ClinicalTrials.gov depuis la Chine a dépassé 7 000, devant les États-Unis. La part de la Chine dans le pipeline mondial de nouveaux médicaments innovants est montée à environ 30 %. L’an dernier, la valeur des exportations de technologies a dépassé 40 milliards de dollars, marquant une transition réussie vers un pays exportateur de pipelines.

En 2025, la part de la Chine dans le développement mondial de médicaments a atteint 20 %, avec un pipeline de médicaments nouveaux à l’étude qui représente désormais environ 30 % du total mondial.

Dans l’étude, la Corée a représenté 2,3 % du total, avec 13 essais de phase 3 en oncologie à centre unique. Sept institutions coréennes figuraient parmi les 100 plus grandes institutions de recherche, ce qui indique une forte compétitivité des hôpitaux pris individuellement. Toutefois, comme les essais sont structurellement dispersés entre plusieurs établissements, la proportion d’essais à centre unique est relativement faible. Des experts soulignent que, pour compléter les capacités d’essais à centre unique, il est nécessaire de mettre en place des plateformes de type hub reliant les données cliniques et les ressources de patients entre hôpitaux.

Actuellement, la Korea National Enterprise for Clinical Trials et le Korea Drug Development Fund assurent respectivement les fonctions de soutien aux infrastructures et de R&D fondée sur des projets, mais le pays est considéré comme manquant d’un réseau permanent qui intègre et gère les capacités cliniques hospitalières. Des collaborations ont existé, comme le consortium clinique sur les maladies infectieuses liées à la COVID-19, mais elles sont restées limitées à des maladies spécifiques et à des unités de projet et n’ont pas évolué vers une structure permettant de conduire conjointement des essais cliniques à grande échelle.