La Commission européenne approuve MYQORZO dans la cardiomyopathie hypertrophique obstructive
La Commission européenne a approuvé MYQORZO (aficamten) pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique chez l’adulte, complétant les autorisations réglementaires mondiales après les approbations de la FDA et de la NMPA en Chine. Un premier lancement européen est prévu en Allemagne au deuxième trimestre 2026.
Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) a annoncé que la Commission européenne a approuvé MYQORZO (aficamten), comprimés de 5 mg, 10 mg, 15 mg et 20 mg, pour le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (oHCM) symptomatique (New York Heart Association, NYHA, classe II-III) chez les patients adultes. Cette autorisation, accordée le 17 février 2026, fait suite aux autorisations obtenues avec succès aux États-Unis et en Chine fin 2025.
MYQORZO est un inhibiteur allostérique et réversible de l’activité motrice de la myosine cardiaque. Chez les patients atteints d’oHCM, l’inhibition de la myosine par MYQORZO réduit la contractilité cardiaque et, par conséquent, l’obstruction de la voie d’éjection du ventricule gauche (LVOT). Le médicament est conçu pour cibler la physiopathologie sous-jacente de l’oHCM en diminuant l’obstruction de la voie d’éjection du ventricule gauche, un déterminant majeur des symptômes tels que l’essoufflement, la douleur thoracique et l’intolérance à l’effort.
L’approbation de la Commission européenne s’est appuyée sur des résultats solides issus de l’essai clinique pivot de phase 3 SEQUOIA-HCM. Cette étude de 24 semaines, ayant inclus 282 patients, a montré que MYQORZO améliorait significativement la capacité à l’effort, mesurée par une augmentation de 1.8 mL/kg/min de la consommation maximale d’oxygène (pVO2) à 24 semaines, contre 0.0 mL/kg/min chez les patients traités par placebo. Près de 60% des patients traités par le médicament ont présenté une amélioration d’au moins une classe fonctionnelle NYHA. Les bénéfices ont été cohérents dans l’ensemble des sous-groupes préspecifiés, notamment selon l’âge, le sexe, les caractéristiques basales des patients, et chez les patients recevant ou non un traitement de fond par bêtabloquant.
La décision de la Commission européenne fait suite à un avis favorable du Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de l’European Medicines Agency, qui avait auparavant émis une recommandation d’autorisation de mise sur le marché dans l’UE pour MYQORZO dans le traitement de l’oHCM symptomatique chez les patients adultes.
Fin décembre 2025, la FDA a approuvé MYQORZO pour le traitement des adultes atteints d’oHCM symptomatique afin d’améliorer la capacité fonctionnelle et les symptômes, marquant le premier produit approuvé par la FDA pour l’entreprise et faisant passer Cytokinetics d’une biotech en phase de développement à une société en phase commerciale. Le médicament est également approuvé en Chine par la National Medical Products Administration (NMPA) pour le traitement des adultes présentant une oHCM de classe NYHA II-III, afin d’améliorer la capacité à l’effort et les symptômes.
Cytokinetics se prépare actuellement à rendre MYQORZO disponible dans l’UE, en commençant par un premier lancement en Allemagne au deuxième trimestre 2026. Le libellé européen permet aux prescripteurs une certaine flexibilité pour déterminer si un patient débute le traitement à 5 mg ou 10 mg, selon la sévérité de l’obstruction LVOT à l’inclusion.
Sur le plan de la sécurité, MYQORZO a été globalement bien toléré dans l’essai SEQUOIA-HCM. Sur la période de traitement de 24 semaines, 3.5% des patients recevant le traitement ont présenté une baisse réversible et dose-dépendante de la fraction d’éjection du ventricule gauche (LVEF) en dessous de 50%. Un patient dans le bras traitement a développé une LVEF asymptomatique inférieure à 40%. Ces diminutions en dessous de 50% n’ont pas nécessité l’arrêt du traitement et n’étaient pas associées à une insuffisance cardiaque clinique. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés avec MYQORZO comprenaient des étourdissements, une dysfonction systolique définie par une LVEF inférieure à 50%, des palpitations et une hypertension artérielle.
Le médicament est déjà disponible aux États-Unis et en Chine, ouvrant la voie à une génération de revenus à court terme. MYQORZO sera en concurrence avec Camzyos (mavacamten), un inhibiteur de la myosine cardiaque premier de sa classe commercialisé par Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY). Bristol Myers Squibb a obtenu l’approbation de la FDA pour Camzyos en 2022 pour le traitement des adultes atteints de HCM obstructive symptomatique (New York Heart Association class II-III) afin d’améliorer la capacité fonctionnelle et les symptômes.
La cardiomyopathie hypertrophique (HCM) est la maladie cardiovasculaire monogénique héréditaire la plus fréquente. Environ la moitié des patients atteints de HCM présentent une oHCM, tandis que l’autre moitié présente une HCM non obstructive. Le marché de l’oHCM représente une opportunité commerciale significative, avec une importante population de patients symptomatiques qui, historiquement, disposaient de peu d’options pharmacologiques au-delà des bêtabloquants, des inhibiteurs calciques, ou de procédures invasives.
Les actions de CYTK ont progressé de 76.1% au cours des six derniers mois. À la suite de l’annonce de la Commission européenne, le titre a enregistré une légère hausse immédiate de près de 2%.