Rybrevant Faspro de J&J obtient la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy) de la FDA dans les cancers de la tête et du cou

La U.S. Food and Drug Administration a accordé la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) à l’association sous-cutanée amivantamab et hyaluronidase-lpuj, en monothérapie, pour le traitement d’adultes atteints d’un carcinome épidermoïde de la tête et du cou récidivant ou métastatique, non lié au papillomavirus humain (HPV), après progression de la maladie sous ou après une chimiothérapie à base de platine et un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1. Cette désignation repose sur des données montrant des réponses rapides et durables chez une population de patients lourdement prétraités, et élargit le potentiel de RYBREVANT FASPRO™ au-delà du cancer du poumon.

La désignation s’appuie sur les données de l’étude OrigAMI-4 de phase 1b/2, ouverte. Les résultats ont été présentés lors d’une mini-session orale au Congrès 2025 de l’European Society for Medical Oncology (ESMO) et mettent en évidence une activité clinique prometteuse, avec des réponses rapides et durables, chez une population de patients lourdement prétraités.

Le carcinome épidermoïde de la tête et du cou récidivant ou métastatique non lié à l’HPV se caractérise par des taux élevés d’expression du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR) et une surexpression de la voie de transition mésenchymateuse-épithéliale (MET). L’amivantamab sous-cutané est conçu pour cibler ces deux voies, tout en activant le système immunitaire. L’activité clinique observée à ce jour justifie une évaluation plus approfondie dans cette indication, où les options thérapeutiques restent limitées après des lignes de traitement antérieures.

Sur la base de ces résultats, l’amivantamab sous-cutané est évalué plus avant dans l’étude OrigAMI-5 de phase 3 en cours (NCT07276399), qui compare la formulation sous-cutanée d’amivantamab en association avec pembrolizumab et carboplatin à 5-fluorouracil (5FU) plus pembrolizumab et une chimiothérapie à base de platine (cisplatin ou carboplatin) en traitement de première ligne chez des patients atteints d’un carcinome épidermoïde de la tête et du cou récidivant ou métastatique non lié à l’HPV, quel que soit le niveau d’expression de PD-L1.

La FDA accorde la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) afin d’accélérer le développement et l’examen réglementaire de médicaments expérimentaux destinés à traiter des affections graves ou mettant en jeu le pronostic vital, lorsque des données cliniques préliminaires indiquent que la thérapie pourrait apporter une amélioration substantielle par rapport aux options disponibles sur au moins un critère d’évaluation cliniquement pertinent.

RYBREVANT FASPRO™ est approuvé dans plusieurs indications pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules localement avancé ou métastatique et fait également l’objet d’évaluations dans d’autres tumeurs solides, notamment le cancer colorectal. En décembre 2025, la U.S. FDA a approuvé RYBREVANT FASPRO™ (amivantamab et hyaluronidase-lpuj) pour l’ensemble des indications de RYBREVANT® intraveineux (amivantamab-vmjw). Cette thérapie administrée par voie sous-cutanée est également approuvée en Europe, au Japon, en Chine et sur d’autres marchés.

Le carcinome épidermoïde de la tête et du cou est le type de cancer de la tête et du cou le plus fréquent, représentant plus de 90 % des cas et environ 4,5 % de l’ensemble des cancers dans le monde. Il se développe au niveau des muqueuses de la cavité buccale, de l’oropharynx, de l’hypopharynx et du larynx. Les principaux facteurs de risque comprennent la consommation de tabac et d’alcool, ainsi que l’infection par un papillomavirus humain (HPV) à haut risque. Environ 75 % des cas sont HPV-négatifs, ce qui est généralement associé à un pronostic plus défavorable et à une réponse moindre au traitement. Malgré les progrès de la chirurgie, de la radiothérapie, de la chimiothérapie et de l’immunothérapie, de nombreux patients évoluent finalement vers une maladie avancée, récidivante ou métastatique.