La FDA acepta dos NDA: rusfertide para policitemia vera y tirabrutinib para linfoma del SNC
La FDA ha aceptado solicitudes de New Drug Application para rusfertide en policitemia vera con Revisión Prioritaria y para tirabrutinib en linfoma primario del SNC recidivante o refractario bajo Aprobación Acelerada. Las fechas objetivo de la PDUFA se sitúan en el tercer trimestre de este año calendario y el 18 de diciembre de 2026, respectivamente.
La U.S. Food and Drug Administration ha aceptado la New Drug Application y ha concedido Revisión Prioritaria para rusfertide, un péptido terapéutico en investigación, primero en su clase, mimético de la hepcidina, para el tratamiento de adultos con policitemia vera. La FDA ha fijado una fecha objetivo conforme a la Prescription Drug User Fee Act en el tercer trimestre de este año calendario.
Por separado, la FDA ha aceptado para revisión la New Drug Application de tirabrutinib para el tratamiento del linfoma primario del sistema nervioso central recidivante o refractario. La NDA se ha aceptado bajo el Programa de Aprobación Acelerada de la FDA, que permite una aprobación más temprana de tratamientos para afecciones graves que cubren una necesidad médica no satisfecha. La FDA ha establecido como fecha objetivo de la Prescription Drug User Fee Act el 18 de diciembre de 2026 para la solicitud.
La presentación de rusfertide se basa principalmente en el estudio VERIFY de fase 3, en el que rusfertide más el tratamiento estándar (standard of care) duplicó con creces las tasas de respuesta clínica, así como en datos de eficacia y seguridad a cuatro años de los estudios REVIVE/THRIVE de fase 2. En un estudio pivotal, rusfertide demostró mejoras significativas en el control del hematocrito, la reducción de flebotomías y los resultados comunicados por los pacientes en personas con policitemia vera. Además de la Revisión Prioritaria, rusfertide ha recibido de la U.S. FDA las designaciones de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy), Medicamento Huérfano (Orphan Drug) y Fast Track.
La policitemia vera se caracteriza por la sobreproducción de glóbulos rojos (eritrocitosis), lo que incrementa la viscosidad, o espesor, de la sangre y puede dar lugar a eventos trombóticos potencialmente mortales. El hematocrito es la proporción de glóbulos rojos respecto a la cantidad total de sangre en el organismo.
Tirabrutinib es un inhibidor de la tirosina cinasa de Bruton de alta potencia. La NDA está respaldada por datos de la parte A del ensayo PROSPECT de fase 2 (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04947319), que evaluó la monoterapia con tirabrutinib en pacientes adultos con linfoma primario del sistema nervioso central recidivante o refractario.
Cuarenta y ocho participantes recibieron tirabrutinib 480mg diarios, hasta la progresión de la enfermedad o una toxicidad clínicamente inaceptable. El criterio de valoración principal fue la tasa de respuesta global. Los resultados interinos, presentados en la reunión 2025 de la American Society for Clinical Oncology, mostraron que, tras una mediana de seguimiento de 11.5 meses, la tasa de respuesta global fue del 67%, con una tasa de respuesta completa del 44%. Además, la mediana de duración de la respuesta fue de 9.3 meses y la mediana de tiempo hasta la respuesta fue de 1 mes.
El 75.0% presentó acontecimientos adversos emergentes del tratamiento de cualquier grado; entre ellos, anemia (18.8%), exantema maculopapular (16.7%), fatiga (14.6%), disminución del recuento de neutrófilos (14.6%), disminución del recuento de linfocitos (14.6%), prurito (14.6%) y exantema (14.6%). Dos pacientes fallecieron por acontecimientos adversos emergentes del tratamiento, pero se consideró que no estaban relacionados con el tratamiento del estudio.