FDA acepta solicitud de nuevo medicamento para tirabrutinib en linfoma primario del SNC recurrente/refractario
La FDA ha aceptado para revisión una solicitud de nuevo medicamento para tirabrutinib, un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton, para el linfoma primario del sistema nervioso central recurrente o refractario. La solicitud se basa en datos del ensayo fase 2 PROSPECT que muestran una tasa de respuesta global del 67% y una tasa de respuesta completa del 44%. La fecha objetivo de acción es el 18 de diciembre de 2026.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aceptado para revisión una solicitud de nuevo medicamento para el inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton tirabrutinib, para tratar el linfoma primario del sistema nervioso central recurrente o refractario. La solicitud está respaldada por resultados intermedios del ensayo fase 2 PROSPECT, que mostraron una tasa de respuesta global del 67% y una tasa de respuesta completa del 44%.
La solicitud de nuevo medicamento es para la monoterapia con tirabrutinib en pacientes adultos con linfoma primario del sistema nervioso central recurrente o refractario. Los datos que respaldan la solicitud provienen de la parte A del ensayo fase 2 PROSPECT (Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04947319). En el ensayo, 48 participantes recibieron tirabrutinib 480 mg diarios hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad clínicamente inaceptable. El objetivo primario fue la tasa de respuesta global.
Los resultados intermedios presentados en la reunión de 2025 de la American Society for Clinical Oncology demostraron que, tras una mediana de seguimiento de 11,5 meses, la tasa de respuesta global fue del 67%, con una tasa de respuesta completa del 44%. La mediana de duración de la respuesta fue de 9,3 meses, y la mediana de tiempo hasta la respuesta fue de 1 mes.
El 75,0% de los pacientes experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento de cualquier grado. Los eventos adversos más comunes incluyeron anemia (18,8%), erupción maculopapular (16,7%), fatiga (14,6%), disminución del recuento de neutrófilos (14,6%), disminución del recuento de linfocitos (14,6%), prurito (14,6%) y erupción cutánea (14,6%). Dos pacientes murieron por eventos adversos emergentes del tratamiento, pero se consideraron no relacionados con el tratamiento del estudio.
La FDA ha aceptado la solicitud de nuevo medicamento bajo su Programa de Aceleración de Aprobación, que permite una aprobación anticipada de tratamientos para enfermedades graves que cubren una necesidad médica no satisfecha. La agencia ha establecido una fecha objetivo de acción de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) para el 18 de diciembre de 2026 para la solicitud.