EU-Kommission genehmigt MYQORZO zur Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie
Die Europäische Kommission hat MYQORZO (aficamten) zur Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM) bei Erwachsenen zugelassen und damit die weltweiten regulatorischen Zulassungen nach FDA und China NMPA vervollständigt. Der erste europäische Marktstart ist für das zweite Quartal 2026 in Deutschland geplant.
Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) gab bekannt, dass die Europäische Kommission MYQORZO (aficamten) als Tabletten zu 5 mg, 10 mg, 15 mg und 20 mg zur Behandlung der symptomatischen (New York Heart Association, NYHA, Klasse II–III) obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie (oHCM) bei erwachsenen Patienten zugelassen hat. Die am 17. Februar 2026 erteilte Zulassung folgt auf erfolgreiche Genehmigungen in den Vereinigten Staaten und China Ende 2025.
MYQORZO ist ein allosterischer und reversibler Inhibitor der Motoraktivität des kardialen Myosins. Bei Patienten mit oHCM reduziert die Myosinhemmung durch MYQORZO die kardiale Kontraktilität und damit die Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT). Das Arzneimittel zielt darauf ab, die zugrunde liegende Pathophysiologie der oHCM zu adressieren, indem es die Obstruktion des linksventrikulären Ausflusstrakts verringert – einen wesentlichen Treiber von Symptomen wie Atemnot, Brustschmerzen und Belastungsintoleranz.
Die Zulassung der Europäischen Kommission wurde durch robuste Ergebnisse der pivotale Phase-3-klinischen Studie SEQUOIA-HCM gestützt. Diese 24-wöchige Studie mit 282 Patienten zeigte, dass MYQORZO die körperliche Leistungsfähigkeit signifikant verbesserte, gemessen an einem Anstieg der maximalen Sauerstoffaufnahme (pVO2) um 1.8 mL/kg/min nach 24 Wochen, verglichen mit 0.0 mL/kg/min bei mit Placebo behandelten Patienten. Bei nahezu 60% der mit dem Arzneimittel behandelten Patienten verbesserte sich die NYHA-Funktionsklasse um mindestens eine Stufe. Die Vorteile waren in allen vorab definierten Subgruppen konsistent, einschließlich Alter, Geschlecht, Ausgangsmerkmalen der Patienten sowie bei Patienten mit oder ohne begleitende Betablockertherapie.
Die Entscheidung der Europäischen Kommission folgt auf eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der European Medicines Agency, der zuvor eine Empfehlung für die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen von MYQORZO in der EU zur Behandlung der symptomatischen oHCM bei erwachsenen Patienten ausgesprochen hatte.
Ende Dezember 2025 genehmigte die FDA MYQORZO zur Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer oHCM zur Verbesserung der funktionellen Kapazität und der Symptome. Damit handelt es sich um das erste von der FDA zugelassene Produkt des Unternehmens und es markiert die Transformation von Cytokinetics von einem Biotech-Unternehmen in der Entwicklungsphase zu einem Unternehmen in der kommerziellen Phase. Das Arzneimittel ist in China zudem von der National Medical Products Administration (NMPA) zur Behandlung von Erwachsenen mit oHCM der NYHA-Klasse II–III zugelassen, um die körperliche Leistungsfähigkeit und die Symptome zu verbessern.
Cytokinetics bereitet derzeit die Bereitstellung von MYQORZO in der EU vor; der erste Markteintritt ist in Deutschland im zweiten Quartal 2026 geplant. Die europäische Fachinformation gibt Behandelnden die Flexibilität, abhängig von der Schwere der LVOT-Obstruktion zu Beginn, ob ein Patient die Therapie entweder mit 5 mg oder 10 mg startet.
Aus Sicherheitssicht wurde MYQORZO in der SEQUOIA-HCM-Studie insgesamt gut vertragen. Über den 24-wöchigen Behandlungszeitraum erlitten 3.5% der Patienten, die die Therapie erhielten, einen reversiblen, dosisabhängigen Abfall der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) auf unter 50%. Ein Patient im Behandlungsarm entwickelte eine asymptomatische LVEF unter 40%. Diese Abnahmen auf unter 50% machten keinen Therapieabbruch erforderlich und standen nicht im Zusammenhang mit klinischer Herzinsuffizienz. Zu den am häufigsten berichteten Nebenwirkungen unter MYQORZO zählten Schwindel, systolische Dysfunktion definiert als LVEF unter 50%, Palpitationen und Hypertonie.
Das Arzneimittel ist in den Vereinigten Staaten und China bereits verfügbar und schafft damit die Grundlage für kurzfristige Umsatzerlöse. MYQORZO wird in Konkurrenz zu Camzyos (mavacamten) stehen, einem erstklassigen Inhibitor des kardialen Myosins, der von Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) vermarktet wird. Bristol Myers Squibb erhielt 2022 die FDA-Zulassung für Camzyos zur Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer (New York Heart Association Klasse II–III) obstruktiver HCM zur Verbesserung der funktionellen Kapazität und der Symptome.
Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist die häufigste monogen vererbte kardiovaskuläre Erkrankung. Etwa die Hälfte aller HCM-Patienten hat eine oHCM, während die andere Hälfte eine nicht-obstruktive HCM aufweist. Der oHCM-Markt stellt eine bedeutende kommerzielle Chance dar, mit einer großen Population symptomatischer Patienten, die historisch nur begrenzte pharmakologische Optionen jenseits von Betablockern, Kalziumkanalblockern oder invasiven Verfahren hatten.
Die CYTK-Aktie ist in den letzten sechs Monaten um 76.1% gestiegen. Nach der Ankündigung der Europäischen Kommission verzeichnete die Aktie unmittelbar einen moderaten Anstieg von nahezu 2%.