ImmunityBio reicht ANKTIVA-Antrag für Blasenkrebs erneut bei der FDA ein und treibt Zulassungen in Saudi-Arabien voran

ImmunityBio gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration den Eingang des erneut eingereichten ergänzenden Biologics License Application (sBLA) für ANKTIVA (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) plus Bacillus Calmette-Guérin (BCG) bei BCG-unresponsive nichtmuskelinvasivem Blasenkrebs mit papillären Tumoren bestätigt hat. Die erneute Einreichung folgt auf fortlaufende Gespräche mit der FDA seit Januar 2026, in deren Verlauf die Behörde zusätzliche Daten zur Unterstützung ihrer Prüfung anforderte.

Die Anfrage umfasste weder den Beginn noch das Design neuer klinischer Studien. ImmunityBio reichte die angeforderten Informationen im Februar 2026 ein. Nach Prüfung der zusätzlichen Daten gab die FDA im März Rückmeldung und bat um aktualisierte Wirksamkeitsdaten. Das Unternehmen reichte daraufhin die sBLA für Patientinnen und Patienten mit rein papillärer NMIBC erneut ein, einschließlich aktualisierter Langzeit-Nachbeobachtungsdaten, und die Behörde hat den Eingang der Einreichung bestätigt.

Die sBLA zielt darauf ab, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei Patientinnen und Patienten mit rein papillärer NMIBC zu adressieren; gestützt wird sie durch die nach Angaben des Unternehmens längste Nachbeobachtungsdauer sowie Daten zum Blasenerhalt in dieser Patientengruppe. In den USA wird bei etwa 60.000 Menschen jährlich NMIBC diagnostiziert, wobei rund 70% eine papilläre (Ta) Erkrankung aufweisen. Die Langzeit-Ergebnisse zu Sicherheit und Wirksamkeit von ANKTIVA plus BCG bei BCG-unresponsive nichtmuskelinvasivem Blasenkrebs mit papillären Tumoren wurden in The Journal of Urology veröffentlicht.

Die sBLA-Einreichung für BCG-unresponsive papilläre NMIBC wird durch Langzeit-Ergebnisse der Phase-2/3-Studie QUILT 3.032 (Kohorte B) mit 80 Patientinnen und Patienten mit hochgradiger, rein papillärer NMIBC unterstützt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit einer krankheitsfreien Überlebensrate nach 12 Monaten von 58%.

Der Wirkmechanismus der IL-15-Superagonistenaktivität von ANKTIVA wurde durch die FDA-Zulassung von ANKTIVA im Jahr 2024 für BCG-unresponsive NMIBC mit Carcinoma in situ (CIS), mit oder ohne papilläre Tumoren, bestätigt.

ImmunityBio führte in Riad produktive regulatorische Gespräche mit der Saudi Food and Drug Authority im Rahmen der Saudi-USA Biotech Alliance, ausgerichtet vom Ministry of Investment of Saudi Arabia. Die SFDA ermutigte das Unternehmen, ein Zulassungspaket für das rekombinante BCG (rBCG) von ImmunityBio einzureichen, um den Zugang zu BCG in Saudi-Arabien auszuweiten und den BCG-Mangel zu überwinden. Das Unternehmen erwartet, das rBCG-Zulassungspaket innerhalb der kommenden Wochen bei der SFDA einzureichen.

ImmunityBios rBCG wird im Serum Institute of India hergestellt, dem weltweit größten Impfstoffhersteller gemessen an der Anzahl produzierter Dosen, im Rahmen einer exklusiven globalen Lizenz- und Liefervereinbarung, die im Mai 2024 angekündigt wurde. Die Produktionsstätte des Serum Institute in Pune, Indien, wurde von mehreren globalen Zulassungsbehörden inspiziert und zertifiziert, darunter die World Health Organization, die European Medicines Agency und die U.S. Food and Drug Administration.

In den Vereinigten Staaten hat die FDA ein Expanded Access Program für rBCG genehmigt, um den anhaltenden nationalen Mangel an TICE BCG zu adressieren. Das Programm ist inzwischen an 57 urologischen Zentren im ganzen Land aktiv; über 500 Patientinnen und Patienten sind eingeschlossen, und bislang wurden Tausende Dosen rBCG verabreicht. In Phase-1/2-klinischen Studien (clinical trials), die in Europa durchgeführt wurden, zeigte rBCG eine starke Immunogenität mit Stimulation von CD8+- und CD4+-T-Zellen sowie ein verbessertes Sicherheitsprofil im Vergleich zu Standard-BCG, mit weniger unerwünschten Ereignissen als bei früheren Formulierungen.

ImmunityBio und die SFDA nahmen Gespräche über eine Ausweitung von ANKTIVA plus Checkpoint-Inhibitoren auf mehrere Tumorarten bei Patientinnen und Patienten auf, die nach einer Therapie mit Checkpoint-Inhibitoren ein Rezidiv erlitten haben. Diese Gespräche bauen auf der von der SFDA im Januar 2026 erteilten beschleunigten Zulassung für ANKTIVA in Kombination mit Immun-Checkpoint-Inhibitoren für erwachsene Patientinnen und Patienten mit metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom auf, deren Erkrankung nach Standardtherapien einschließlich Checkpoint-Inhibitoren progredient war; dies war die erste Zulassung für diese Indikation weltweit sowie die erste Zulassung für die subkutane Anwendung von ANKTIVA plus einem Checkpoint-Inhibitor.

Die SFDA hat ANKTIVA in Saudi-Arabien nun für zwei Indikationen zugelassen: BCG-unresponsive nichtmuskelinvasiver Blasenkrebs und metastasiertes NSCLC in Kombination mit Checkpoint-Inhibitoren. Die Basket-Studie QUILT-3.055 hat gezeigt, dass ANKTIVA die Aktivität von Checkpoint-Inhibitoren über mehrere Tumorarten hinweg wiederherstellt, darunter NSCLC, urotheliale Tumoren, Kopf-Hals-Tumoren, Melanom, Nieren-, Magen- und Zervixkarzinome, mit einem medianen Gesamtüberleben von 14,1 Monaten bei CPI-rezidiviertem NSCLC.

Auf Grundlage des IL-15-Wirkmechanismus und der Ergebnisse der Studie QUILT 3.055 genehmigte die Saudi Food and Drug Authority kürzlich ANKTIVA in Kombination mit Checkpoint-Inhibitoren für Patientinnen und Patienten mit metastasiertem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom in der Zweitlinie und darüber hinaus, deren Erkrankung nach Standardtherapien einschließlich einer Behandlung mit Checkpoint-Inhibitoren progredient war. In dieser Situation konnten mehrere randomisierte Studien mit Prüfpräparaten im Vergleich zu Docetaxel-Chemotherapie keine verbesserten Ergebnisse zeigen, was den erheblichen ungedeckten Bedarf bei Patientinnen und Patienten unterstreicht, bei denen es nach einer Checkpoint-Inhibitor-Therapie zu Rezidiv oder Progression kommt.