ImmunityBio redépose auprès de la FDA la demande d’ANKTIVA dans le cancer de la vessie et fait avancer les autorisations en Arabie saoudite

ImmunityBio a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration a accusé réception de sa demande supplémentaire de licence de produit biologique (supplemental Biologics License Application, sBLA) redéposée pour ANKTIVA (nogapendekin alfa inbakicept-pmln) plus Bacillus Calmette-Guérin (BCG) dans le cancer de la vessie non invasif du muscle (NMIBC) non répondeur au BCG, avec tumeurs papillaires. Ce redépôt fait suite à des discussions en cours avec la FDA entamées en janvier 2026, au cours desquelles l’Agence a demandé des données supplémentaires pour étayer son examen.

La demande n’incluait pas le lancement ni la conception de nouveaux essais cliniques. ImmunityBio a soumis les informations demandées en février 2026. Après examen des données supplémentaires, la FDA a formulé en mars un retour demandant des données d’efficacité actualisées. L’entreprise a ensuite redéposé la sBLA pour les patients atteints de NMIBC exclusivement papillaire, en incluant des données actualisées de suivi à long terme, et l’Agence a accusé réception du dossier.

La sBLA vise à répondre au besoin médical non satisfait des patients atteints de NMIBC exclusivement papillaire, en s’appuyant sur ce qui est considéré comme la plus longue durée de suivi et les données de préservation vésicale les plus étendues dans cette population. Environ 60 000 personnes reçoivent chaque année un diagnostic de NMIBC aux États-Unis, dont environ 70% présentent une maladie papillaire (Ta). Les résultats à long terme d’innocuité et d’efficacité d’ANKTIVA plus BCG dans le cancer de la vessie non invasif du muscle non répondeur au BCG avec tumeurs papillaires ont été publiés dans The Journal of Urology.

Le dépôt de la sBLA pour la maladie papillaire de NMIBC non répondeur au BCG est étayé par les résultats à long terme de l’essai de phase 2/3 QUILT 3.032 (cohorte B) chez 80 patients atteints de NMIBC exclusivement papillaire de haut grade. L’étude a atteint son critère principal d’évaluation, avec un taux de survie sans maladie à 12 mois de 58%.

Le mécanisme d’action d’ANKTIVA, fondé sur son activité de superagoniste de l’IL-15, a été confirmé par l’approbation par la FDA d’ANKTIVA en 2024 dans le NMIBC non répondeur au BCG avec carcinome in situ (CIS), avec ou sans tumeurs papillaires.

ImmunityBio a mené des discussions réglementaires jugées productives avec la Saudi Food and Drug Authority à Riyad, réunies dans le cadre de la Saudi-USA Biotech Alliance, accueillie par le Ministry of Investment of Saudi Arabia. La SFDA a encouragé l’entreprise à soumettre un dossier réglementaire pour le BCG recombinant (rBCG) d’ImmunityBio afin d’élargir l’accès au BCG en Arabie saoudite et de surmonter la pénurie de BCG. L’entreprise prévoit de soumettre le dossier réglementaire rBCG à la SFDA dans les prochaines semaines.

Le rBCG d’ImmunityBio est fabriqué par le Serum Institute of India, le plus grand fabricant mondial de vaccins en nombre de doses produites, dans le cadre d’un accord exclusif mondial de licence et d’approvisionnement annoncé en mai 2024. Le site de fabrication du Serum Institute à Pune (Inde) a été inspecté et certifié par plusieurs autorités réglementaires mondiales, notamment la World Health Organization, l’European Medicines Agency et la U.S. Food and Drug Administration.

Aux États-Unis, la FDA a autorisé un programme d’accès élargi (Expanded Access Program) pour le rBCG afin de répondre à la pénurie nationale persistante de TICE BCG. Le programme est désormais actif dans 57 centres d’urologie à travers le pays, avec plus de 500 patients inclus et des milliers de doses de rBCG administrées à ce jour. Dans des essais cliniques de phase 1/2 menés en Europe, le rBCG a montré une immunogénicité puissante avec stimulation des lymphocytes T CD8+ et CD4+ et un profil de sécurité amélioré par rapport au BCG standard, avec moins d’événements indésirables que les formulations antérieures.

ImmunityBio et la SFDA ont engagé des discussions visant à étendre ANKTIVA plus inhibiteurs de points de contrôle (checkpoint inhibitors) à de multiples types de tumeurs chez des patients ayant rechuté après une thérapie par checkpoint inhibitor. Ces échanges s’appuient sur l’autorisation accélérée accordée par la SFDA en janvier 2026 pour ANKTIVA en association avec des inhibiteurs de points de contrôle immunitaires chez des patients adultes atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules métastatique dont la maladie a progressé après un traitement standard, y compris des checkpoint inhibitors — première autorisation de cette indication dans le monde et première autorisation pour l’administration sous-cutanée d’ANKTIVA plus un checkpoint inhibitor.

La SFDA a désormais approuvé ANKTIVA pour deux indications en Arabie saoudite: le NMIBC non répondeur au BCG et le NSCLC métastatique en association avec des checkpoint inhibitors. L’essai panier (basket trial) QUILT-3.055 a montré qu’ANKTIVA restaure l’activité des checkpoint inhibitors dans de multiples types tumoraux, notamment les cancers NSCLC, urothéliaux, de la tête et du cou, le mélanome, les cancers rénal, gastrique et du col de l’utérus, avec une survie globale médiane de 14,1 mois chez les patients NSCLC en rechute après CPI.

Sur la base du mécanisme d’action via l’IL-15 et des résultats de l’étude QUILT 3.055, la Saudi Food and Drug Authority a récemment approuvé ANKTIVA en association avec des checkpoint inhibitors chez des patients atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules métastatique en deuxième ligne et au-delà, dont la maladie a progressé après des traitements standard, y compris un traitement par checkpoint inhibitor. Dans ce contexte, plusieurs études randomisées d’agents en développement comparés à la chimiothérapie par docetaxel n’ont pas montré d’amélioration des résultats, soulignant l’ampleur du besoin médical non satisfait chez les patients qui rechutent ou progressent après une thérapie par checkpoint inhibitor.