FDA nimmt NDA für Tirabrutinib bei rezidivierenden/refraktären primären ZNS-Lymphomen zur Prüfung an
Die FDA hat einen Neuen Arzneimittelantrag (NDA) für Tirabrutinib, einen Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor, zur Prüfung angenommen, zur Behandlung von rezidivierenden oder refraktären primären ZNS-Lymphomen. Der Antrag basiert auf Daten der Phase-2-Studie PROSPECT mit einer Gesamtansprechrate von 67% und einer vollständigen Ansprechrate von 44%. Das PDUFA-Zieldatum ist der 18. Dezember 2026.
Das US-amerikanische Lebens- und Arzneimittelbüro (FDA) hat einen Neuen Arzneimittelantrag (NDA) für den Bruton-Tyrosinkinase-Inhibitor Tirabrutinib zur Behandlung von rezidivierenden oder refraktären primären ZNS-Lymphomen zur Prüfung angenommen. Der Antrag wird durch vorläufige Ergebnisse der Phase-2-Studie PROSPECT gestützt, die eine Gesamtansprechrate von 67% und eine vollständige Ansprechrate von 44% zeigten.
Der NDA betrifft die Tirabrutinib-Monotherapie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierenden oder refraktären primären ZNS-Lymphomen. Die Daten, die den Antrag unterstützen, stammen aus Teil A der Phase-2-Studie PROSPECT (ClinicalTrials.gov-Kennung: NCT04947319). In der Studie erhielten 48 Teilnehmer täglich 480 mg Tirabrutinib bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder bis zu klinisch inakzeptabler Toxizität. Der primäre Endpunkt war die Gesamtansprechrate.
Vorläufige Ergebnisse, die auf dem Treffen der American Society for Clinical Oncology 2025 vorgestellt wurden, zeigten, dass nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 11,5 Monaten die Gesamtansprechrate 67% betrug, bei einer vollständigen Ansprechrate von 44%. Die mediane Ansprechdauer betrug 9,3 Monate und die mediane Zeit bis zum Ansprechen 1 Monat.
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse jeden Grades traten bei 75,0% der Patienten auf. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Anämie (18,8%), makulopapulöses Exanthem (16,7%), Müdigkeit (14,6%), erniedrigte Neutrophilenzahl (14,6%), erniedrigte Lymphozytenzahl (14,6%), Pruritus (14,6%) und Exanthem (14,6%). Zwei Patienten starben an behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, diese wurden jedoch als nicht mit der Studienbehandlung in Zusammenhang stehend betrachtet.
Die FDA hat den NDA im Rahmen ihres Accelerated Approval Programms akzeptiert, das eine frühzeitigere Zulassung von Behandlungen für schwere Erkrankungen ermöglicht, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Die Behörde hat ein Prescription Drug User Fee Act-Zieldatum (PDUFA) für den 18. Dezember 2026 für den Antrag festgelegt.