WHO聚焦儿童友好型癌症药物剂型以弥补治疗缺口
WHO于2024年1月发布首份儿童癌症药物优先剂型清单，列出6种仍缺乏理想儿童友好型版本的药物。该机构表示，每年约有400,000名儿童和青少年罹患癌症，目前正致力于扩大安全、有效的儿科剂型可及性。
Title：WHO聚焦儿童友好型癌症药物剂型以弥补治疗缺口
Label：WHO儿童癌症药物
Summary：WHO于2024年1月发布首份儿童癌症药物优先剂型清单，列出6种仍缺乏理想儿童友好型版本的药物。该机构表示，每年约有400,000名儿童和青少年罹患癌症，目前正致力于扩大安全、有效的儿科剂型可及性。
Highlights：
- WHO确定了6种仍缺乏理想、儿童友好型剂型的儿童癌症药物。
- 每年约有400,000名0至19岁的儿童和青少年罹患癌症。
- 这6种药物分别是cyclophosphamide、etoposide、mercaptopurine、methotrexate、procarbazine和temozolomide。
- WHO于去年11月发布了专门针对癌症患儿药物剂型的新指南。
- 这些产品一旦获批，可能被纳入WHO《儿童基本药物标准清单》。
Content： 世界卫生组织（WHO）于2024年1月发布首份儿童癌症药物优先剂型清单，确定了6种具有儿科适应证但仍缺乏理想儿童友好型版本的药物。此举出台之际，每年约有400,000名0至19岁的儿童和青少年罹患癌症，而适合不同儿童年龄段的此类药物及剂型在获取方面仍存在治疗缺口。
这些药物包括cyclophosphamide、etoposide、mercaptopurine、methotrexate、procarbazine和temozolomide。WHO表示，在全球范围内，急性淋巴细胞白血病是最常见的儿童癌症类型，其次是非霍奇金淋巴瘤、Wilms瘤、Burkitt淋巴瘤和视网膜母细胞瘤。
去年11月，WHO出台了有关药物剂型的新指南，专门针对癌症患儿。WHO表示，这6份新的药物目标产品概况为制药企业开发优化的、适合儿童使用的剂型提供了清晰的技术路线图，有助于解决全球关键治疗缺口。
这些仍在研发中的新药物将具备更有利于儿童使用的明确特征，包括药物的安全性、有效性、药学剂型、给药剂量灵活性、可接受性、稳定性、包装、成本及监管要求。
WHO表示，这些目标产品概况将促进适当剂量被纳入WHO意向征集清单，从而鼓励仿制药企业开发并注册面向儿童的剂型。目前，WHO正与Global Accelerator for Paediatric Formulations合作伙伴协作，推动制造商和采购机构参与儿童癌症基本药物的生产与分发。
当前目标是评估市场、简化生产流程、获得监管批准，并确保这些安全有效剂型的供应。这些产品一旦获批，便可能被纳入WHO《儿童基本药物标准清单》，从而使各国能够直接采购、通过合作伙伴采购，或通过由St. Jude资助并与WHO合作开展的儿童癌症药物获取全球平台进行采购。