美英启动儿童实体瘤最大规模CAR-T试验
美国和英国已启动针对儿童实体瘤的最大规模CAR-T临床试验NexTGen，计划在4个中心招募最多60名儿童和年轻成人。该研究主要面向复发性或难治性实体瘤患者，现阶段首先评估治疗的安全性和可行性。
全球规模最大的针对儿童实体瘤的CAR-T细胞疗法临床试验已在美国和英国启动，将在4个中心招募最多60名儿童和年轻成人。该研究将测试新一代CAR-T细胞免疫疗法，用于治疗复发性或难治性实体瘤儿童和年轻患者。首批2名患者已开始接受治疗，其中包括1名20岁出头的患者。
由Cancer Grand Challenges资助的国际NexTGen团队，已在华盛顿的Children’s National Hospital、Dana-Farber Cancer Institute和Boston Children’s Hospital，以及英国大奥蒙德街医院的UCL Cancer Institute启动该试验。这项临床试验采用多试验结构，设有3个平行研究组。
被诊断为横纹肌肉瘤、尤文肉瘤和促结缔组织增生性小圆细胞肿瘤等实体瘤的儿童，在过去30年中的生存率几乎没有改善；而最初为成人设计的治疗方案，可能使幸存者出现学习困难和不孕等长期副作用。该试验面向癌症复发或对标准治疗无应答的儿童和年轻患者开放。
CAR-T细胞疗法通过重新编程患者自身的T细胞，使其追踪并摧毁癌细胞，且已用于儿童白血病和淋巴瘤的治疗。实体瘤之所以更难治疗，是因为其存在物理和生物学屏障，限制免疫细胞浸润，并使癌细胞能够逃避免疫识别。
NexTGen方法可同时靶向2种不同的癌症标志物，并采用2个独立的T细胞治疗平台。在这一早期阶段，研究的首要重点是安全性和可行性，其目标是开发较当前标准治疗毒性更低的疗法。