WHO、小児向けがん治療薬製剤の整備を治療格差解消に向けて推進
WHOは2024年1月、小児がん治療薬製剤の優先リストとして初の一覧を公表し、最適な小児向け製剤が未整備の6つの医薬品を特定した。毎年約400,000人の小児・青少年ががんを発症するなか、WHOは安全で有効な小児向け製剤へのアクセス拡大を進めている。
**世界保健機関（WHO）**は2024年1月、小児がん治療薬製剤の優先リストとして初の一覧を公表し、小児への適応があるにもかかわらず、なお最適な小児向け製剤を欠く6つの医薬品を特定した。こうした取り組みの背景には、0歳から19歳までの小児・青少年の約400,000人が毎年がんを発症している一方で、これらの薬剤や子どもの年齢層に適した製剤へのアクセスにおける治療格差がなお続いている現状がある。
対象薬剤は、cyclophosphamide、etoposide、mercaptopurine、methotrexate、procarbazine、temozolomideである。WHOによると、世界的にみて急性リンパ性白血病が小児がんで最も多く、これに非ホジキンリンパ腫、Wilms腫瘍、Burkittリンパ腫、網膜芽細胞腫が続く。
WHOは昨年11月、小児がん患者に特化した医薬品製剤に関する新たなガイドラインを策定した。WHOは、今回の6つの新たな医薬品プロファイルが、製薬企業に対して最適化された小児向け製剤を開発するための明確な技術的ロードマップを示し、世界的に重大な治療格差の是正に資するとの見方を示した。
現在開発段階にある新たな医薬品は、小児に適した特性が明確に定義される見通しである。これには、薬剤の安全性、有効性、剤形、投与量の柔軟性、受容性、安定性、包装、コスト、規制要件が含まれる。
WHOによると、これらのターゲットプロファイルは、WHOのExpression of Interestリストに適切な用量を掲載しやすくし、後発医薬品メーカーによる小児向け製剤の開発と承認申請を後押しする。WHOは現在、Global Accelerator for Paediatric Formulationsのパートナーと連携し、小児がんの必須医薬品の製造と流通に向けて、メーカーや調達機関との協議を進めている。
現時点での目標は、市場評価を行い、製造を効率化し、規制当局の承認を確保し、これらの安全で有効な製剤の供給を保証することである。承認されれば、これらの製品はWHOの小児用必須医薬品モデル・リストに収載される可能性があり、各国はパートナーを通じて、またはWHOと連携してSt. Judeが資金提供するGlobal Platform for Access to Childhood Cancer Medicinesを通じて、これらを直接調達できるようになる。