L’OMS cible des formulations de médicaments anticancéreux adaptées aux enfants face aux lacunes de traitement
En janvier 2024, l’OMS a publié sa première liste prioritaire de formulations de médicaments contre les cancers de l’enfant, désignant six médicaments qui ne disposent toujours pas de versions optimales adaptées aux enfants. L’agence indique qu’environ 400,000 enfants et adolescents développent un cancer chaque année et travaille à élargir l’accès à des formulations pédiatriques sûres et efficaces.
L’Organisation mondiale de la Santé a publié en janvier 2024 sa première liste de formulations prioritaires de médicaments contre les cancers pédiatriques, en identifiant six médicaments ayant des indications pédiatriques mais ne disposant pas encore de versions optimales adaptées aux enfants. Cette initiative intervient alors qu’environ 400,000 enfants et adolescents âgés de 0 à 19 ans développent un cancer chaque année, tandis qu’un déficit de traitement persiste en matière d’accès à ces médicaments et à des formulations adaptées aux différentes tranches d’âge des enfants.
Les médicaments concernés sont cyclophosphamide, etoposide, mercaptopurine, methotrexate, procarbazine et temozolomide. Selon l’OMS, à l’échelle mondiale, la leucémie lymphoblastique aiguë est le type de cancer pédiatrique le plus fréquent, suivie par le lymphome non hodgkinien, la tumeur de Wilms, le lymphome de Burkitt et le rétinoblastome.
En novembre dernier, l’OMS a publié de nouvelles lignes directrices sur les formulations médicamenteuses destinées spécifiquement aux enfants atteints de cancer. L’OMS a indiqué que les six nouveaux profils de médicaments offrent aux fabricants pharmaceutiques une feuille de route technique claire pour développer des formulations optimisées et adaptées aux enfants, contribuant ainsi à combler une lacune critique du traitement à l’échelle mondiale.
Les nouveaux médicaments encore en développement présenteront des caractéristiques définies favorables aux enfants. Celles-ci comprennent la sécurité, l’efficacité, la forme pharmaceutique, la flexibilité du dosage, l’acceptabilité, la stabilité, le conditionnement, le coût et les exigences réglementaires.
L’OMS a indiqué que les profils cibles faciliteront l’inclusion de doses appropriées dans la liste d’appel à manifestation d’intérêt de l’OMS, encourageant les fabricants de génériques à développer et à enregistrer des formulations axées sur les enfants. L’OMS travaille actuellement avec les partenaires du Global Accelerator for Paediatric Formulations afin de mobiliser les fabricants et les agences d’approvisionnement dans la production et la distribution de médicaments essentiels contre les cancers de l’enfant.
L’objectif actuel est d’évaluer le marché, de rationaliser la fabrication, d’obtenir les autorisations réglementaires et de garantir l’approvisionnement en ces formulations sûres et efficaces. Une fois autorisés, les produits pourraient être inscrits sur la Liste modèle OMS des médicaments essentiels pour les enfants, permettant aux pays de se les procurer directement, par l’intermédiaire de partenaires ou via la Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines, financée par St. Jude en collaboration avec l’OMS.