WHO, 소아암 치료 격차 해소 위해 아동 친화적 제형 개발 추진
WHO는 2024년 1월 소아암 우선 의약품 제형의 첫 목록을 발표하고, 여전히 최적의 아동 친화적 제형이 없는 6개 약물을 제시했다. WHO는 매년 약 400,000명의 아동·청소년이 암에 걸린다고 밝히며, 안전하고 효과적인 소아용 제형에 대한 접근성 확대를 추진하고 있다.
2024년 1월 World Health Organization은 우선순위 소아암 의약품 제형의 첫 목록을 발표하고, 소아 적응증이 있지만 여전히 최적의 아동 친화적 제형이 없는 6개 약물을 지목했다. 이는 0세에서 19세 사이의 아동·청소년 약 400,000명이 매년 암을 진단받고 있는 가운데, 이들 약물과 연령대에 맞는 제형에 대한 접근성에서 치료 격차가 지속되고 있기 때문이다.
해당 약물은 cyclophosphamide, etoposide, mercaptopurine, methotrexate, procarbazine, temozolomide다. WHO에 따르면 전 세계적으로 acute lymphoblastic leukaemia가 가장 흔한 소아암이며, 그 뒤를 non-Hodgkin lymphoma, Wilms tumour, Burkitt lymphoma, retinoblastoma가 잇고 있다.
WHO는 지난해 11월 특히 암을 앓는 아동을 위한 약물 제형에 관한 새로운 지침을 내놓았다. WHO는 이번 6개 신규 약물 프로파일이 제약사들에 최적화된 아동 적합 제형 개발을 위한 명확한 기술적 로드맵을 제공해, 중대한 글로벌 치료 격차 해소에 도움이 된다고 밝혔다.
현재 개발 단계에 있는 새 의약품은 아동에게 유리한 특성이 정의될 예정이다. 여기에는 약물의 안전성, 유효성, 제형, 용량 조절의 유연성, 수용성, 안정성, 포장, 비용, 규제 요건이 포함된다.
WHO는 이러한 목표 프로파일이 WHO 관심표명(Expression of Interest) 목록에 적절한 용량이 포함되도록 촉진해, 제네릭 제조사들이 아동 중심 제형을 개발하고 등록하도록 장려할 것이라고 밝혔다. WHO는 현재 Global Accelerator for Paediatric Formulations 파트너들과 협력해 제조사와 조달 기관이 소아암 필수의약품의 생산과 유통에 참여하도록 추진하고 있다.
현재 목표는 시장을 평가하고, 제조를 간소화하며, 규제 승인을 확보하고, 이러한 안전하고 효과적인 제형의 공급을 보장하는 것이다. 제품이 승인되면 WHO Model List of Essential Medicines for Children에 포함될 수 있으며, 이에 따라 각국은 이들 의약품을 직접 또는 파트너를 통해, 혹은 WHO와 협력해 St. Jude가 자금을 지원하는 Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines를 통해 조달할 수 있게 된다.