软组织肉瘤管线聚焦II期及后期项目
软组织肉瘤管线动态涉及70多家公司和75多种在研疗法，其中包括一项评估 ADI-PEG 20 联合 gemcitabine 和 docetaxel 的II期试验。报告还梳理了滑膜肉瘤、晚期或转移性疾病及不可切除局部晚期疾病的近期研究进展，以及 Fibromun (L19TNF) 和 chiauranib 等后期项目。
软组织肉瘤 管线动态涵盖70多家公司和75多种在研药物，其中一项II期试验评估了 ADI-PEG 20 联合 gemcitabine 和 docetaxel 治疗肉瘤。有关该领域管线格局的报告还重点提到了滑膜肉瘤、晚期和/或转移性软组织肉瘤，以及不可切除的局部晚期或转移性疾病的最新研究。
这项II期 ADI-PEG 20 试验的设计基础是，研究人员证实精氨基代琥珀酸合成酶1（ASS1）的表达在全部肉瘤中有88%处于沉默状态（n=708），且这种缺失与总生存期下降相关。研究人员利用细胞外精氨酸耗竭酶——聚乙二醇化精氨酸脱亚氨酶（ADI-PEG20）并通过代谢组学证明，ADI-PEG20 可在 ASS1 缺陷型肉瘤中诱导一种促存活的代谢重编程，将葡萄糖重新导入丝氨酸/叶酸通路，使葡萄糖中的碳流向嘧啶生物合成，从而提高细胞对嘧啶类抗代谢药 gemcitabine 所致细胞死亡的敏感性。加入 docetaxel 后，这种合成致死效应进一步增强。
该试验旨在确定，对于作为软组织肉瘤标准二线治疗的 gemcitabine 和 docetaxel，其临床获益率是否会因 ADI-PEG20 诱导的代谢变化而得到改善。近期发表的数据表明，使用 ADI-PEG 20 和 docetaxel 对 ASS1 缺陷肿瘤进行预处理，可增强 gemcitabine 的疗效。一个探索性队列原计划纳入10例诊断为骨肉瘤或尤文肉瘤的患者，理想情况下各5例，以及5例诊断为小细胞肺癌的患者。该研究中心目前未接受该试验的新患者，状态列为未招募。
该管线报告称，软组织肉瘤领域有70多家活跃参与者正致力于开发75多种在研疗法。报告重点提到了一项于2026年2月18日启动的研究，该研究旨在验证 TBI-1301 在接受 cyclophosphamide/fludarabine 预处理后用于 NY-ESO-1 expressing synovial sarcoma 的安全性和有效性；同时还提到一项于2026年2月17日公布的IIa期开放标签研究，评估 intratumoural tigilanol tiglate 用于四肢及体壁晚期和/或转移性软组织肉瘤的初步疗效。
报告还引用了一项于2026年2月11日开展的研究，以了解 retifanlimab 联合 gemcitabine 和 docetaxel 用于局部晚期或已扩散至原发部位之外且无法通过手术切除的软组织肉瘤，是否是一种安全有效的治疗方案。在报告重点提及的疗法中，Fibromun (L19TNF) 被描述为处于软组织肉瘤III期开发阶段，而 chiauranib 被描述为处于II期开发阶段。