Prothena公布2025年业绩，合作伙伴推进帕金森病和ATTR-CM的3期临床试验
Prothena公布2025年第四季度及全年财务业绩，现金为3.084亿美元。合作伙伴Roche和Novo Nordisk分别启动了prasinezumab和coramitug的3期临床试验,两项试验预计均将于2029年完成。
Prothena Corporation plc公布了2025年第四季度及全年财务业绩，季度末现金及受限现金为3.084亿美元。2025年第四季度和全年运营及投资活动使用的净现金分别为2330万美元和1.637亿美元。
2025年，合作伙伴Roche启动了3期PARAISO临床试验，评估prasinezumab在早期帕金森病中的疗效；Novo Nordisk启动了3期CLEOPATTRA临床试验，评估coramitug在伴有心肌病的ATTR淀粉样变性中的疗效，两项试验的主要终点均预计于2029年完成。这些合作项目有潜力获得约30亿美元的未来里程碑付款，此外还有潜在的未来特许权使用费。
Roche正在进行的3期PARAISO临床试验中评估prasinezumab，该试验纳入约900名早期帕金森病患者(NCT07174310)。Prasinezumab是一种潜在的同类首创抗体，用于治疗帕金森病，其设计目的是靶向α-突触核蛋白C端内的关键表位，是与Roche全球合作的重点项目。Roche表示，prasinezumab的峰值销售潜力超过35亿美元(未调整)，可能成为首个针对这一影响全球1000万人疾病的疾病修饰治疗药物。
Novo Nordisk正在进行的3期CLEOPATTRA临床试验中评估coramitug，该试验纳入约1280名ATTR-CM患者，主要终点预计于2029年完成(NCT07207811)。Coramitug(原名PRX004)是一种潜在的同类首创淀粉样蛋白清除抗体，用于治疗伴有心肌病的ATTR淀粉样变性，其设计目的是清除转甲状腺素蛋白(TTR)的致病性非天然形式，目前由Novo Nordisk开发，这是其以最高12亿美元收购Prothena的ATTR淀粉样变性业务和管线的一部分。Novo Nordisk于2025年11月10日在美国心脏协会科学会议的突破性会议上公布了2期试验结果。当Novo Nordisk正在进行的3期临床试验达到预设的入组标准时，Prothena有潜力在2026年上半年获得临床里程碑付款。
Bristol Myers Squibb完成了2期TargetTau-1试验的全部入组，该试验评估BMS-986446在早期阿尔茨海默病中的疗效，主要终点预计于2027年上半年完成。Bristol Myers Squibb正在进行2期TargetTau-1临床试验，纳入约310名早期阿尔茨海默病患者(NCT06268886)。BMS-986446(原名PRX005)是一种潜在的同类最佳抗体，用于治疗阿尔茨海默病，特异性靶向tau蛋白微管结合区(MTBR)内的关键表位，tau蛋白与阿尔茨海默病的因果病理生理学有关。Bristol Myers Squibb完成了评估BMS-986446皮下制剂的1期试验，并进行了1期开放标签单剂量临床试验以评估皮下给药(NCT06955741)。BMS-986446已获得美国FDA授予的快速通道资格，作为阿尔茨海默病的治疗药物。
Prothena正在进行1期首次人体临床试验，评估单次递增剂量和多次剂量PRX019在健康成人中的安全性、耐受性、免疫原性和药代动力学，预计于2026年完成。Bristol Myers Squibb于2024年获得了PRX019的全球独家许可。如果Bristol Myers Squibb决定进一步开发PRX019，Prothena有潜力在2026年底前获得临床里程碑付款，PRX019是与Bristol Myers Squibb合作开发的神经退行性疾病潜在治疗药物。
Prothena在2025年神经科学大会(神经科学学会)和ALS/MND国际研讨会上公布了其TDP-43 CYTOPE项目的临床前数据，展示了Prothena的CYTOPE技术靶向细胞内疾病通路的潜力。TDP-43 CYTOPE是一个专有的临床前项目，能够精准靶向TDP-43病理的细胞内靶点，TDP-43病理是ALS和其他TDP-43蛋白病的决定性致病特征。Prothena正在临床前研究中评估PRX012-TfR，这是一种每月一次的皮下抗Aβ抗体，结合转铁蛋白受体技术用于治疗阿尔茨海默病。
Prothena有潜力在2026年底前获得最多1.05亿美元的临床里程碑付款，这与Novo Nordisk推进coramitug用于伴有心肌病的ATTR淀粉样变性以及Bristol Myers Squibb推进PRX019用于神经退行性疾病有关。
Prothena预计2026年全年运营及投资活动使用的净现金为5000万至5500万美元，预计年底现金约为2.55亿美元(中位数)。财务指引不包括2026年从战略合作伙伴处获得最多1.05亿美元临床里程碑付款的潜力。在2025年11月19日的特别股东大会上，Prothena获得股东批准减少股本以创建可分配储备，以支持2026年在认为适当时进行的股份回购计划。