Prothena, 파트너사들의 파킨슨병 및 ATTR-CM 3상 임상시험 진행과 함께 2025년 실적 발표
Prothena는 2025년 4분기 및 연간 재무 실적을 발표했으며, 파트너사인 Roche와 Novo Nordisk가 prasinezumab과 coramitug에 대한 3상 임상시험을 개시했다. 두 시험 모두 2029년 완료가 예상되며, 현금 보유액은 3억 840만 달러를 기록했다.
Prothena Corporation plc는 2025년 4분기 및 연간 재무 실적을 발표했으며, 분기 말 현금 및 제한 현금 보유액은 3억 840만 달러를 기록했다. 2025년 4분기 및 연간 영업 및 투자 활동에 사용된 순현금은 각각 2,330만 달러와 1억 6,370만 달러였다.
2025년에 파트너사인 Roche는 초기 파킨슨병에서 prasinezumab을 평가하는 3상 PARAISO 임상시험을 개시했고, Novo Nordisk는 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증에서 coramitug을 평가하는 3상 CLEOPATTRA 임상시험을 개시했으며, 두 시험 모두 주요 평가변수 완료가 2029년으로 예상된다. 이러한 파트너 프로그램들은 향후 로열티 외에도 약 30억 달러에 달하는 향후 총 마일스톤을 받을 잠재력을 보유하고 있다.
Roche는 초기 파킨슨병 환자 약 900명을 대상으로 진행 중인 3상 PARAISO 임상시험에서 prasinezumab을 평가하고 있다 (NCT07174310). Prasinezumab은 파킨슨병 치료를 위한 잠재적 동종 최초 항체로, 알파-시누클레인의 C-말단 내 주요 에피토프를 표적으로 하도록 설계되었으며 Roche와의 전 세계 협력의 중심이다. Roche는 prasinezumab이 35억 달러 이상(미조정)의 최고 매출 잠재력을 가지고 있으며, 전 세계 1,000만 명에게 영향을 미치는 질환에 대한 최초의 질병 조절 치료제가 될 수 있다고 밝혔다.
Novo Nordisk는 ATTR-CM 환자 약 1,280명을 대상으로 진행 중인 3상 CLEOPATTRA 임상시험에서 coramitug을 평가하고 있으며, 주요 평가변수 완료는 2029년으로 예상된다 (NCT07207811). Coramitug (이전 PRX004)은 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증 치료를 위한 잠재적 동종 최초 아밀로이드 제거 항체로, 트랜스티레틴 (TTR) 단백질의 병원성 비정상 형태를 제거하도록 설계되었으며, Prothena의 ATTR 아밀로이드증 사업 및 파이프라인에 대한 최대 12억 달러 규모의 인수의 일환으로 Novo Nordisk가 개발하고 있다. Novo Nordisk는 2025년 11월 10일 American Heart Association Scientific Sessions의 late-breaking 세션에서 2상 결과를 발표했다. Prothena는 Novo Nordisk가 진행 중인 3상 임상시험에서 사전 지정된 등록 기준이 충족되면 2026년 상반기에 임상 마일스톤을 받을 가능성이 있다.
Bristol Myers Squibb는 초기 알츠하이머병에서 BMS-986446을 평가하는 2상 TargetTau-1 임상시험의 등록을 완료했으며, 주요 평가변수 완료는 2027년 상반기로 예상된다. Bristol Myers Squibb는 초기 알츠하이머병 환자 약 310명을 대상으로 2상 TargetTau-1 임상시험을 진행하고 있다 (NCT06268886). BMS-986446 (이전 PRX005)은 알츠하이머병의 인과적 병태생리에 관여하는 단백질인 타우의 미세소관 결합 영역 (MTBR) 내 주요 에피토프를 특이적으로 표적으로 하는 알츠하이머병 치료를 위한 잠재적 동종 최고 항체다. Bristol Myers Squibb는 BMS-986446의 피하 제형을 평가하는 1상 임상시험을 완료했으며, 피하 투여를 평가하기 위한 1상 공개 라벨 단회 투여 임상시험을 수행했다 (NCT06955741). BMS-986446은 알츠하이머병 치료제로서 미국 FDA로부터 Fast Track 지정을 받았다.
Prothena는 건강한 성인을 대상으로 PRX019의 단회 증량 및 다회 투여의 안전성, 내약성, 면역원성 및 약동학을 평가하기 위한 1상 최초 인체 임상시험을 진행하고 있으며, 2026년 완료가 예상된다. Bristol Myers Squibb는 2024년에 PRX019에 대한 독점적 글로벌 라이선스를 획득했다. Prothena는 Bristol Myers Squibb와 협력하여 개발 중인 신경퇴행성 질환의 잠재적 치료제인 PRX019를 Bristol Myers Squibb가 추가 개발하기로 결정할 경우 2026년 말까지 임상 마일스톤을 받을 가능성이 있다.
Prothena는 Neuroscience 2025 (Society for Neuroscience) 및 International Symposium on ALS/MND에서 TDP-43 CYTOPE 프로그램에 대한 전임상 데이터를 발표하여 세포 내 질병 경로를 표적으로 하는 Prothena의 CYTOPE 기술의 잠재력을 입증했다. TDP-43 CYTOPE는 ALS 및 기타 TDP-43 단백질병증의 결정적인 병원성 특징인 TDP-43 병리의 정밀한 세포 내 표적화를 가능하게 하는 독점 전임상 프로그램이다. Prothena는 알츠하이머 치료를 위해 트랜스페린 수용체 기술과 결합된 월 1회 피하 투여 항-Aβ 항체인 PRX012-TfR을 전임상 연구에서 평가하고 있다.
Prothena는 Novo Nordisk의 심근병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증에 대한 coramitug 및 Bristol Myers Squibb의 신경퇴행성 질환에 대한 PRX019의 진전과 관련하여 2026년 말까지 최대 1억 500만 달러의 총 임상 마일스톤 지급금을 받을 가능성이 있다.
Prothena는 2026년 연간 영업 및 투자 활동에 사용될 순현금이 5,000만~5,500만 달러가 될 것으로 예상하며, 연말에 약 2억 5,500만 달러(중간값)의 현금을 보유할 것으로 예상한다. 재무 가이던스에는 2026년 전략적 파트너로부터 받을 수 있는 최대 1억 500만 달러의 총 임상 마일스톤 지급금이 포함되지 않았다. 2025년 11월 19일 임시 주주총회에서 Prothena는 2026년에 적절하다고 판단될 경우 실시할 주식 환매 프로그램을 지원하기 위해 분배 가능 준비금을 조성하기 위한 자본금 감소에 대한 주주 승인을 얻었다.