Prothena publie ses résultats 2025 alors que ses partenaires lancent des essais de phase 3 dans la maladie de Parkinson et l'ATTR-CM

Prothena Corporation plc a publié ses résultats financiers pour le quatrième trimestre et l'année complète 2025, avec une position de trésorerie et de trésorerie soumise à restrictions de 308,4 millions de dollars en fin de trimestre. La trésorerie nette utilisée dans les activités d'exploitation et d'investissement s'est élevée à 23,3 millions de dollars et 163,7 millions de dollars pour le quatrième trimestre et l'année complète 2025, respectivement.

En 2025, le partenaire Roche a lancé l'essai clinique de phase 3 PARAISO évaluant le prasinezumab dans la maladie de Parkinson précoce et Novo Nordisk a lancé l'essai clinique de phase 3 CLEOPATTRA évaluant le coramitug dans l'amylose ATTR avec cardiomyopathie, tous deux avec des achèvements principaux prévus en 2029. Ces programmes en partenariat ont le potentiel de générer jusqu'à environ 3 milliards de dollars d'étapes cumulées futures en plus de redevances potentielles futures.

Roche évalue le prasinezumab dans l'essai clinique de phase 3 PARAISO en cours chez environ 900 participants atteints de la maladie de Parkinson à un stade précoce (NCT07174310). Le prasinezumab est un anticorps potentiellement premier de sa classe pour le traitement de la maladie de Parkinson, conçu pour cibler un épitope clé dans la région C-terminale de l'alpha-synucléine et fait l'objet d'une collaboration mondiale avec Roche. Roche a déclaré que le prasinezumab présente un potentiel de ventes maximales supérieur à 3,5 milliards de dollars (non ajusté) et pourrait être le premier traitement modificateur de la maladie pour une pathologie qui touche 10 millions de personnes dans le monde.

Novo Nordisk évalue le coramitug dans l'essai clinique de phase 3 CLEOPATTRA en cours chez environ 1280 participants atteints d'ATTR-CM, avec un achèvement principal prévu en 2029 (NCT07207811). Le coramitug (anciennement PRX004) est un anticorps dépléteur d'amyloïde potentiellement premier de sa classe pour le traitement de l'amylose ATTR avec cardiomyopathie, conçu pour dépléter les formes pathogènes et non natives de la protéine transthyrétine (TTR), et est développé par Novo Nordisk dans le cadre de son acquisition pouvant atteindre 1,2 milliard de dollars de l'activité et du pipeline d'amylose ATTR de Prothena. Novo Nordisk a présenté les résultats de phase 2 lors d'une session de dernière minute aux Sessions scientifiques de l'American Heart Association le 10 novembre 2025. Prothena a le potentiel de percevoir une étape clinique au premier semestre 2026 lorsque les critères de recrutement préspécifiés seront atteints dans l'essai clinique de phase 3 en cours mené par Novo Nordisk.

Bristol Myers Squibb a complété le recrutement de l'essai de phase 2 TargetTau-1 évaluant le BMS-986446 dans la maladie d'Alzheimer précoce, avec un achèvement principal prévu au premier semestre 2027. Bristol Myers Squibb mène l'essai clinique de phase 2 TargetTau-1 chez environ 310 patients atteints de la maladie d'Alzheimer précoce (NCT06268886). Le BMS-986446 (anciennement PRX005) est un anticorps potentiellement meilleur de sa classe pour le traitement de la maladie d'Alzheimer qui cible spécifiquement un épitope clé dans la région de liaison aux microtubules (MTBR) de la protéine tau, une protéine impliquée dans la physiopathologie causale de la maladie d'Alzheimer. Bristol Myers Squibb a achevé un essai de phase 1 évaluant une formulation sous-cutanée du BMS-986446 et a mené un essai clinique de phase 1 ouvert à dose unique pour évaluer l'administration sous-cutanée (NCT06955741). Le BMS-986446 a obtenu la désignation Fast Track de la FDA américaine en tant que traitement de la maladie d'Alzheimer.

Prothena mène un essai clinique de phase 1 chez l'homme pour évaluer la sécurité, la tolérabilité, l'immunogénicité et la pharmacocinétique de doses uniques croissantes et de doses multiples de PRX019 chez des adultes en bonne santé, avec un achèvement prévu en 2026. Bristol Myers Squibb a obtenu la licence mondiale exclusive pour le PRX019 en 2024. Prothena a le potentiel de percevoir une étape clinique d'ici fin 2026 si Bristol Myers Squibb décide de poursuivre le développement du PRX019, un traitement potentiel des maladies neurodégénératives en développement en collaboration avec Bristol Myers Squibb.

Prothena a présenté des données précliniques sur son programme TDP-43 CYTOPE à Neuroscience 2025 (Society for Neuroscience) et au Symposium international sur la SLA/MND, démontrant le potentiel de la technologie CYTOPE de Prothena pour cibler les voies pathologiques intracellulaires. TDP-43 CYTOPE est un programme préclinique propriétaire permettant un ciblage intracellulaire de précision de la pathologie TDP-43, une caractéristique pathogène déterminante de la SLA et d'autres protéinopathies à TDP-43. Prothena évalue le PRX012-TfR, un anticorps anti-Aβ sous-cutané administré une fois par mois combiné à la technologie du récepteur de la transferrine pour le traitement de la maladie d'Alzheimer dans des études précliniques.

Prothena a le potentiel de percevoir jusqu'à 105 millions de dollars de paiements d'étapes cliniques cumulés d'ici fin 2026 liés à l'avancement du coramitug pour l'amylose ATTR avec cardiomyopathie par Novo Nordisk et du PRX019 pour les maladies neurodégénératives par Bristol Myers Squibb.

Prothena prévoit que la trésorerie nette utilisée dans les activités d'exploitation et d'investissement pour l'année complète 2026 sera de 50 à 55 millions de dollars et s'attend à terminer l'année avec environ 255 millions de dollars de trésorerie (point médian). Les prévisions financières n'incluent pas le potentiel de percevoir jusqu'à 105 millions de dollars de paiements d'étapes cliniques cumulés de la part de partenaires stratégiques en 2026. Lors de l'Assemblée générale extraordinaire du 19 novembre 2025, Prothena a obtenu l'approbation des actionnaires pour réduire le capital social afin de créer des réserves distribuables pour soutenir un programme de rachat d'actions à mener en 2026 si cela est jugé approprié.