Prothena Divulga Resultados de 2025 Enquanto Parceiros Avançam Estudos de Fase 3 em Parkinson e ATTR-CM

A Prothena Corporation plc divulgou os resultados financeiros do quarto trimestre e do ano completo de 2025, com posição de caixa e caixa restrito ao final do trimestre de US$ 308,4 milhões. O caixa líquido utilizado em atividades operacionais e de investimento foi de US$ 23,3 milhões e US$ 163,7 milhões no quarto trimestre e no ano completo de 2025, respectivamente.

Em 2025, a parceira Roche iniciou o estudo clínico de Fase 3 PARAISO avaliando prasinezumabe na doença de Parkinson inicial e a Novo Nordisk iniciou o estudo clínico de Fase 3 CLEOPATTRA avaliando coramitug na amiloidose ATTR com cardiomiopatia, ambos com conclusões primárias previstas para 2029. Esses programas em parceria têm potencial para gerar até aproximadamente US$ 3 bilhões em marcos agregados futuros, além de potenciais royalties futuros.

A Roche está avaliando prasinezumabe no estudo clínico de Fase 3 PARAISO em andamento em aproximadamente 900 participantes com doença de Parkinson em estágio inicial (NCT07174310). Prasinezumabe é um anticorpo potencialmente pioneiro em sua classe para o tratamento da doença de Parkinson, projetado para atingir um epítopo-chave dentro da região C-terminal da alfa-sinucleína e é o foco de uma colaboração mundial com a Roche. A Roche declarou que prasinezumabe tem potencial de vendas de pico superior a US$ 3,5 bilhões (não ajustado) e poderia ser o primeiro tratamento modificador da doença para uma condição que afeta 10 milhões de pessoas em todo o mundo.

A Novo Nordisk está avaliando coramitug no estudo clínico de Fase 3 CLEOPATTRA em andamento em aproximadamente 1.280 participantes com ATTR-CM, com conclusão primária prevista para 2029 (NCT07207811). Coramitug (anteriormente PRX004) é um anticorpo depletador de amiloide potencialmente pioneiro em sua classe para o tratamento da amiloidose ATTR com cardiomiopatia, projetado para depletar as formas patogênicas não nativas da proteína transtirretina (TTR), e está sendo desenvolvido pela Novo Nordisk como parte de sua aquisição de até US$ 1,2 bilhão do negócio e pipeline de amiloidose ATTR da Prothena. A Novo Nordisk apresentou resultados de Fase 2 durante uma sessão de última hora nas Sessões Científicas da American Heart Association em 10 de novembro de 2025. A Prothena tem potencial para receber um marco clínico no primeiro semestre de 2026 quando critérios de recrutamento pré-especificados forem atendidos no estudo clínico de Fase 3 em andamento pela Novo Nordisk.

A Bristol Myers Squibb completou o recrutamento do estudo de Fase 2 TargetTau-1 avaliando BMS-986446 na doença de Alzheimer inicial, com conclusão primária prevista para o primeiro semestre de 2027. A Bristol Myers Squibb está conduzindo o estudo clínico de Fase 2 TargetTau-1 em aproximadamente 310 pacientes com doença de Alzheimer inicial (NCT06268886). BMS-986446 (anteriormente PRX005) é um anticorpo potencialmente melhor em sua classe para o tratamento da doença de Alzheimer que tem como alvo específico um epítopo-chave dentro da região de ligação aos microtúbulos (MTBR) da proteína tau, uma proteína implicada na fisiopatologia causal da doença de Alzheimer. A Bristol Myers Squibb concluiu um estudo de Fase 1 avaliando uma formulação subcutânea de BMS-986446 e conduziu um estudo clínico de Fase 1 aberto de dose única para avaliar a administração subcutânea (NCT06955741). BMS-986446 recebeu a designação Fast Track do FDA dos EUA como tratamento para a doença de Alzheimer.

A Prothena está conduzindo um estudo clínico de Fase 1 first-in-human para avaliar a segurança, tolerabilidade, imunogenicidade e farmacocinética de doses únicas ascendentes e múltiplas de PRX019 em adultos saudáveis, com conclusão prevista para 2026. A Bristol Myers Squibb obteve a licença global exclusiva para PRX019 em 2024. A Prothena tem potencial para receber um marco clínico até o final de 2026 caso a Bristol Myers Squibb decida desenvolver ainda mais o PRX019, um potencial tratamento de doenças neurodegenerativas em desenvolvimento em colaboração com a Bristol Myers Squibb.

A Prothena apresentou dados pré-clínicos sobre seu programa TDP-43 CYTOPE no Neuroscience 2025 (Society for Neuroscience) e no International Symposium on ALS/MND, demonstrando o potencial da tecnologia CYTOPE da Prothena para atingir vias patológicas intracelulares. TDP-43 CYTOPE é um programa pré-clínico proprietário que permite o direcionamento intracelular de precisão da patologia TDP-43, uma característica patogênica definidora da ELA e outras proteinopatias TDP-43. A Prothena está avaliando PRX012-TfR, um anticorpo anti-Aβ subcutâneo de aplicação mensal combinado com tecnologia de receptor de transferrina para o tratamento de Alzheimer em estudos pré-clínicos.

A Prothena tem potencial para receber até US$ 105 milhões em pagamentos agregados de marcos clínicos até o final de 2026 relacionados ao avanço tanto de coramitug para amiloidose ATTR com cardiomiopatia pela Novo Nordisk quanto de PRX019 para doenças neurodegenerativas pela Bristol Myers Squibb.

A Prothena espera que o caixa líquido utilizado em atividades operacionais e de investimento no ano completo de 2026 seja de US$ 50 a US$ 55 milhões e espera encerrar o ano com aproximadamente US$ 255 milhões em caixa (ponto médio). A orientação financeira não inclui o potencial de receber até US$ 105 milhões em pagamentos agregados de marcos clínicos de parceiros estratégicos em 2026. Na Assembleia Geral Extraordinária de 19 de novembro de 2025, a Prothena obteve aprovação dos acionistas para reduzir o capital social a fim de criar reservas distribuíveis para apoiar um programa de recompra de ações a ser conduzido em 2026, se considerado apropriado.