Prothena、2025年決算を発表 パートナー企業がパーキンソン病とATTR-CMで第3相試験を推進

Prothena Corporation plcは2025年第4四半期および通期の財務結果を発表し、四半期末時点の現金および制限付現金は3億840万ドルとなった。2025年第4四半期および通期の営業活動および投資活動による純現金使用額は、それぞれ2330万ドルおよび1億6370万ドルであった。

2025年、パートナー企業のRocheが早期パーキンソン病におけるprasinezumabを評価する第3相PARAISO臨床試験を開始し、Novo Nordiskが心筋症を伴うATTRアミロイドーシスにおけるcoramitugを評価する第3相CLEOPATTRA臨床試験を開始した。両試験とも主要評価項目の完了は2029年を予定している。これらの提携プログラムは、将来的なロイヤリティに加えて、将来的に約30億ドルのマイルストーン総額を獲得する可能性がある。

Rocheは、早期パーキンソン病患者約900名を対象とした進行中の第3相PARAISO臨床試験でprasinezumabを評価している(NCT07174310)。Prasinezumabは、パーキンソン病治療のための潜在的なファーストインクラス抗体であり、α-シヌクレインのC末端内の重要なエピトープを標的とするよう設計されており、Rocheとの世界的な提携の焦点となっている。Rocheは、prasinezumabのピーク売上高が35億ドル超(未調整)の可能性があり、世界中で1000万人が罹患する疾患に対する初の疾患修飾治療薬となる可能性があると述べている。

Novo Nordiskは、ATTR-CM患者約1280名を対象とした進行中の第3相CLEOPATTRA臨床試験でcoramitugを評価しており、主要評価項目の完了は2029年を予定している(NCT07207811)。Coramitug(旧PRX004)は、心筋症を伴うATTRアミロイドーシス治療のための潜在的なファーストインクラスのアミロイド除去抗体であり、トランスサイレチン(TTR)タンパク質の病原性の非天然型を除去するよう設計されている。Novo NordiskによるProthenのATTRアミロイドーシス事業およびパイプラインの最大12億ドルでの買収の一環として開発が進められている。Novo Nordiskは2025年11月10日のAmerican Heart Association Scientific Sessionsのレイトブレイキングセッションで第2相試験の結果を発表した。Prothenは、Novo Nordiskによる進行中の第3相臨床試験で事前に規定された登録基準が満たされた際、2026年上半期に臨床マイルストーンを獲得する可能性がある。

Bristol Myers Squibbは、早期アルツハイマー病を対象にBMS-986446を評価する第2相TargetTau-1試験の登録を完了し、主要評価項目の完了は2027年上半期を予定している。Bristol Myers Squibbは、早期アルツハイマー病患者約310名を対象とした第2相TargetTau-1臨床試験を実施している(NCT06268886)。BMS-986446(旧PRX005)は、アルツハイマー病治療のための潜在的なベストインクラス抗体であり、アルツハイマー病の原因病態生理に関与するタンパク質であるタウの微小管結合領域(MTBR)内の重要なエピトープを特異的に標的とする。Bristol Myers SquibbはBMS-986446の皮下製剤を評価する第1相試験を完了し、皮下投与を評価する第1相非盲検単回投与臨床試験を実施した(NCT06955741)。BMS-986446は、アルツハイマー病治療薬として米国FDAからFast Track指定を受けている。

Prothenは、健康成人におけるPRX019の単回漸増投与および反復投与の安全性、忍容性、免疫原性、薬物動態を評価する第1相ヒト初回投与臨床試験を実施しており、2026年の完了を予定している。Bristol Myers Squibbは2024年にPRX019の独占的グローバルライセンスを取得した。Prothenは、Bristol Myers SquibbがPRX019のさらなる開発を決定した場合、2026年末までに臨床マイルストーンを獲得する可能性がある。PRX019は、Bristol Myers Squibbとの提携により開発中の神経変性疾患の潜在的治療薬である。

Prothenは、Neuroscience 2025(Society for Neuroscience)およびInternational Symposium on ALS/MNDでTDP-43 CYTOPEプログラムに関する前臨床データを発表し、細胞内疾患経路を標的とするProthenのCYTOPE技術の可能性を実証した。TDP-43 CYTOPEは、ALSおよびその他のTDP-43プロテイノパチーの決定的な病原性特徴であるTDP-43病理の精密な細胞内標的化を可能にする独自の前臨床プログラムである。Prothenは、アルツハイマー病治療のためのトランスフェリン受容体技術と組み合わせた月1回皮下投与の抗Aβ抗体であるPRX012-TfRを前臨床試験で評価している。

Prothenは、Novo Nordiskによる心筋症を伴うATTRアミロイドーシスに対するcoramitugおよびBristol Myers Squibbによる神経変性疾患に対するPRX019の両方の進展に関連して、2026年末までに最大1億500万ドルの臨床マイルストーン支払いを受け取る可能性がある。

Prothenは、2026年通期の営業活動および投資活動による純現金使用額を5000万ドルから5500万ドルと予想し、年末時点で約2億5500万ドルの現金(中央値)を保有すると見込んでいる。財務ガイダンスには、2026年に戦略的パートナーから受け取る可能性のある最大1億500万ドルの臨床マイルストーン支払いは含まれていない。2025年11月19日の臨時株主総会で、Prothenは2026年に適切と判断された場合に実施される自社株買いプログラムを支援するための分配可能準備金を創出するための株式資本削減について株主承認を得た。