辉瑞宣布Encorafenib联合方案在BRAF V600E突变转移性结直肠癌中取得阳性PFS结果

辉瑞宣布，评估encorafenib联合cetuximab和FOLFIRI（氟尿嘧啶、亚叶酸钙、伊立替康）用于既往未经治疗的BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者的关键性BREAKWATER试验队列3，取得了阳性的无进展生存期（PFS）顶线结果。与FOLFIRI联合或不联合bevacizumab治疗相比，该方案在关键次要终点PFS上显示出统计学显著且具有临床意义的改善（根据盲态独立中心审查评估）。

总生存期作为描述性次要终点，也在以encorafenib为基础的方案中显示出具有临床意义的延长改善。该队列的主要终点是盲态独立中心审查评估的客观缓解率；目前已获得阳性客观缓解率结果，并于近期在2026年ASCO胃肠道肿瘤研讨会上公布。

辉瑞首席肿瘤学官表示：“这些结果建立在我们最近分享的阳性客观缓解率数据之上，进一步证明了基于encorafenib的靶向治疗策略可能为BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者带来的有意义的获益。”他补充道：“显著的缓解率加上无进展生存期的改善，凸显了encorafenib作为可能改变临床实践的治疗选择，为面临这一严峻诊断的患者和家庭带来的潜力。”

在进行PFS分析时，encorafenib联合cetuximab和FOLFIRI的安全性特征与各方案组分的已知特征一致，未发现新的安全信号。Encorafenib联合cetuximab和FOLFIRI是一种研究性方案，目前尚未获批。该队列的详细结果将提交至即将召开的医学会议进行报告，并与美国食品药品监督管理局（FDA）共享，以支持潜在的批准申请。

Encorafenib联合cetuximab和mFOLFOX6已于2024年12月获得FDA加速批准，用于BRAF V600E突变转移性结直肠癌患者，该批准基于初治患者中经确认的客观缓解率具有临床意义且统计学显著的改善。该适应症的持续批准将取决于临床获益的验证。