Pfizer, BRAF V600E 변이 전이성 대장암에서 엔코라페닙 병용요법 PFS 긍정적 결과 발표

Pfizer는 BRAF V600E 변이를 가진 이전에 치료받지 않은 전이성 대장암 환자를 대상으로 엔코라페닙과 세툭시맙 및 FOLFIRI(플루오로우라실, 류코보린, 이리노테칸) 병용요법을 평가한 중추적 BREAKWATER 임상의 코호트 3에서 긍정적인 탑라인 무진행 생존기간(PFS) 결과를 발표했다. 이 요법은 맹검 독립 중앙 검토로 평가한 결과, 베바시주맙 병용 유무와 관계없이 FOLFIRI 단독 요법과 비교해 주요 2차 평가변수인 PFS에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 입증했다.

기술적 2차 평가변수인 전체 생존기간(OS) 역시 엔코라페닙 기반 요법에서 임상적으로 의미 있는 연장 개선을 보였다. 이 코호트의 1차 평가변수는 맹검 독립 중앙 검토에 의한 객관적 반응률이었으며, 긍정적인 객관적 반응률 결과가 확인되어 최근 2026년 ASCO 위장관암 심포지엄에서 발표된 바 있다.

Pfizer의 최고 종양학 책임자는 "이번 결과는 우리가 최근 공유한 긍정적인 객관적 반응률 데이터를 바탕으로, BRAF V600E 변이 전이성 대장암 환자에게 이 [엔코라페닙] 기반 표적 요법이 제공할 수 있는 의미 있는 이점에 대한 추가적인 증거를 제공한다"고 말했다. 그는 또 "유의미한 반응과 이제는 무진행 생존기간의 개선이 결합된 것은, 이 어려운 진단에 직면한 환자와 가족을 위한 치료 패턴을 바꿀 수 있는 잠재적 치료 옵션으로서 [엔코라페닙]의 가능성을 강조한다"고 덧붙였다.

PFS 분석 시점에 엔코라페닙과 세툭시맙 및 FOLFIRI 병용요법의 안전성 프로파일은 각 요법 구성 성분의 기존 프로파일과 일치했으며 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다. 엔코라페닙과 세툭시맙 및 FOLFIRI 병용요법은 연구용 요법으로 현재 승인되지 않았다. 이 코호트의 상세 결과는 향후 의학 학술회의에서 발표될 예정이며, 잠재적 승인을 지원하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 제출될 것이다.

엔코라페닙과 세툭시맙 및 mFOLFOX6 병용요법은 치료 경험이 없는 환자에서 확인된 객관적 반응률의 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의미한 개선을 근거로 2024년 12월 FDA로부터 BRAF V600E 변이 전이성 대장암 환자에 대한 가속 승인을 받았다. 이 적응증에 대한 지속적 승인은 임상적 이점의 확인에 달려 있다.