英国监管机构因安全担忧暂停 PATHWAYS 青春期阻断剂试验
英国药品监管机构 MHRA 因新出现的安全担忧，已暂停 PATHWAYS 临床试验的前期准备工作。该试验由 King's College London 申办，旨在研究青春期阻断剂在性别不一致青少年中的影响，相关问题将通过下周开始的科学对话加以解决。
针对为性别不一致儿童与青少年开具青春期阻断剂的 PATHWAYS 临床试验（clinical trial）在建立阶段的前期工作，因药品监管机构 MHRA 提出新的担忧而被暂停。在 MHRA 提出的相关问题由监管方与试验临床团队解决之前，该试验不会启动受试者招募。
由 King's College London 作为申办方的 III 期 PATHWAYS 试验（ISRCTN12491684）正在研究促性腺激素释放激素类似物（gonadotropin-releasing hormone analogues，GnRHa），包括 leuprolide acetate 和 triptorelin，用于性别不一致的儿童与青少年。该研究原计划纳入约 226 名 11-15 岁儿童；然而，MHRA 建议将入组最低年龄提高至 14 岁。
MHRA 与试验申办方将于下周开始讨论，以应对新的担忧。英国卫生与社会护理部（Department of Health and Social Care）发言人表示：“MHRA 现已提出新的担忧——这些担忧与儿童和青少年的福祉直接相关——随后将与试验申办方开展科学对话。由于临床医生正在对证据进行审查，在 MHRA 与临床领导团队处理这些担忧期间，试验准备工作已被暂停。”
该研究涉及对自身性别感到痛苦、且目前正在接受性别服务的儿童，旨在评估青春期阻断剂对其身体、社会与情绪福祉的影响。
MHRA 发言人评论称：“对于所有复杂的临床试验，MHRA 的首要任务是试验参与者的安全与福祉。临床试验在常规流程中会持续接受审查，我们也会与试验申办方保持积极的科学对话。PATHWAYS 临床试验拟招募参与者的安全与福祉至关重要，尤其考虑到可能参与其中的儿童与青少年的年龄。因此，MHRA 正以最高标准进行审查，并采取谨慎且审慎的方式推进。”
英国卫生与社会护理部表示：“只有在专家科学与临床证据及建议认为该试验既安全又有必要的情况下，才会允许其继续进行。儿童与青少年的安全与福祉始终是我们就该试验所作每一项决定的首要考量，并将一直如此。”
在英国，18 岁以下人群使用青春期阻断剂于 2024 年在 Cass Review 之后被禁止。人用药品委员会（Commission of Human Medicines，CHM）向政府提交了关于继续在儿童中处方青春期阻断剂的独立报告，结论认为“目前存在不可接受的安全风险”。