Le régulateur britannique suspend l’essai PATHWAYS sur les bloqueurs de la puberté en raison de préoccupations de sécurité
La MHRA a soulevé de nouvelles préoccupations de sécurité concernant l’essai PATHWAYS évaluant des bloqueurs de la puberté chez des jeunes présentant une incongruence de genre. Les travaux préparatoires sont suspendus jusqu’à la résolution des points en discussion avec le promoteur, King's College London.
Le travail préparatoire visant à mettre en place l’essai clinique (clinical trial) PATHWAYS sur la prescription de bloqueurs de la puberté chez les enfants et les jeunes présentant une incongruence de genre a été suspendu, à la suite de nouvelles préoccupations soulevées par le régulateur des médicaments, la MHRA. L’essai ne commencera pas à recruter tant que les problèmes signalés par la MHRA n’auront pas été résolus entre le régulateur et les cliniciens de l’étude.
L’essai PATHWAYS de phase III (ISRCTN12491684), sponsorisé par King's College London, évalue des analogues de la gonadolibérine (gonadotropin-releasing hormone analogues, GnRHa), notamment leuprolide acetate et triptorelin, chez des enfants et des jeunes présentant une incongruence de genre. L’étude devait inclure environ 226 enfants âgés de 11 à 15 ans ; toutefois, la MHRA a suggéré de porter l’âge minimal d’inclusion à 14 ans.
Des discussions entre la MHRA et le promoteur de l’essai commenceront la semaine prochaine afin de répondre à ces nouvelles préoccupations. Un porte-parole du Department of Health and Social Care a déclaré : « La MHRA a désormais soulevé de nouvelles préoccupations – directement liées au bien-être des enfants et des jeunes – et un dialogue scientifique va maintenant s’engager avec le promoteur de l’essai. Alors que les données sont à présent examinées de près par les cliniciens, les préparatifs de l’essai ont été suspendus pendant que la MHRA et les responsables cliniques traitent ces préoccupations. »
L’étude concerne des enfants en détresse vis-à-vis de leur genre et ayant actuellement accès à des services de prise en charge du genre, et examine l’impact des bloqueurs de la puberté sur leur bien-être physique, social et émotionnel.
Un porte-parole de la MHRA a commenté : « Dans tous les essais cliniques complexes, la priorité absolue de la MHRA est la sécurité et le bien-être des participants à l’essai. Il fait partie du processus habituel que les essais cliniques soient soumis à une réévaluation continue et que nous ayons un dialogue scientifique actif avec les promoteurs d’essais. La sécurité et le bien-être des participants qui doivent être recrutés dans l’essai clinique PATHWAYS sont primordiaux, notamment compte tenu de l’âge des enfants et des jeunes susceptibles d’être concernés. Pour cette raison, la MHRA applique le niveau d’examen le plus élevé et adopte une approche prudente et mesurée. »
Le Department of Health and Social Care a déclaré : « Cet essai ne sera autorisé à se poursuivre que si les preuves et avis scientifiques et cliniques d’experts concluent qu’il est à la fois sûr et nécessaire. La sécurité et le bien-être des enfants et des jeunes ont toujours été la considération déterminante dans chacune des décisions que nous avons prises concernant cet essai, et le resteront. »
Au Royaume-Uni, les bloqueurs de la puberté pour les personnes de moins de 18 ans ont été interdits en 2024 après la Cass Review. La Commission of Human Medicines (CHM) a remis au gouvernement un rapport indépendant sur la poursuite de la prescription de bloqueurs de la puberté chez l’enfant, concluant qu’il existe « actuellement un risque de sécurité inacceptable ».