UK-Regulierungsbehörde setzt PATHWAYS-Studie zu Pubertätsblockern wegen Sicherheitsbedenken aus
Die britische Arzneimittelaufsicht MHRA hat neue Sicherheitsbedenken zur PATHWAYS-Studie geäußert, die Pubertätsblocker bei Kindern und Jugendlichen mit Geschlechtsinkongruenz untersucht, und die Vorarbeiten vorerst ausgesetzt. Eine Rekrutierung soll erst beginnen, wenn MHRA und Sponsor King's College London die offenen Punkte im Rahmen eines wissenschaftlichen Dialogs geklärt haben.
Die vorbereitenden Arbeiten zur Einrichtung der PATHWAYS-Studie zur Verschreibung von Pubertätsblockern für Kinder und Jugendliche mit Geschlechtsinkongruenz wurden nach neuen Bedenken der Arzneimittelaufsicht MHRA ausgesetzt. Mit der Rekrutierung wird erst begonnen, wenn die von der MHRA vorgebrachten Punkte zwischen der Behörde und den Prüfärztinnen und -ärzten geklärt sind.
Die Phase-III-Studie PATHWAYS (ISRCTN12491684), deren Sponsor King's College London ist, untersucht Gonadotropin-Releasing-Hormone-Analoga (GnRHa), darunter leuprolide acetate und triptorelin, bei Kindern und Jugendlichen mit Geschlechtsinkongruenz. Geplant war, etwa 226 Kinder im Alter von 11 bis 15 Jahren einzuschließen; die MHRA hat jedoch angeregt, das Mindestalter für den Einschluss auf 14 Jahre anzuheben.
Die Gespräche zwischen der MHRA und dem Sponsor der Studie sollen in der kommenden Woche beginnen, um die neuen Bedenken zu adressieren. Ein Sprecher des Department of Health and Social Care sagte: „Die MHRA hat nun neue Bedenken geäußert – die direkt das Wohlergehen von Kindern und Jugendlichen betreffen – und es wird nun ein wissenschaftlicher Dialog mit dem Sponsor der Studie folgen. Da die Evidenz nun von Klinikerinnen und Klinikern geprüft wird, wurden die Vorbereitungen für die Studie ausgesetzt, während die MHRA und klinische Führungskräfte diese Bedenken gemeinsam bearbeiten.“
An der Studie nehmen Kinder teil, die unter ihrer Geschlechtszugehörigkeit leiden und derzeit gender services in Anspruch nehmen; untersucht werden die Auswirkungen der Pubertätsblocker auf ihr körperliches, soziales und emotionales Wohlbefinden.
Ein Sprecher der MHRA kommentierte: „Bei allen komplexen klinischen Studien hat für die MHRA die Sicherheit und das Wohlergehen der Studienteilnehmenden oberste Priorität. Es ist Teil des üblichen Prozesses, dass klinische Studien kontinuierlich überprüft werden und wir einen aktiven wissenschaftlichen Dialog mit den Sponsoren der Studien führen. Die Sicherheit und das Wohlergehen der Teilnehmenden, die in die PATHWAYS-Studie aufgenommen werden sollen, haben höchste Priorität – insbesondere angesichts des Alters der Kinder und Jugendlichen, die möglicherweise beteiligt sind. Aus diesem Grund wendet die MHRA die strengsten Prüfmaßstäbe an und verfolgt einen vorsichtigen und ausgewogenen Ansatz.“
Das Department of Health and Social Care erklärte: „Diese Studie wird nur dann erlaubt werden, wenn die fachkundige wissenschaftliche und klinische Evidenz sowie die Beratung zu dem Schluss kommen, dass sie sowohl sicher als auch notwendig ist. Die Sicherheit und das Wohlergehen von Kindern und Jugendlichen waren stets die leitende Erwägung bei jeder Entscheidung, die wir in Bezug auf diese Studie getroffen haben, und werden es immer sein.“
Im Vereinigten Königreich wurden Pubertätsblocker für Personen unter 18 Jahren 2024 nach dem Cass Review verboten. Die Commission of Human Medicines (CHM) legte der Regierung einen unabhängigen Bericht zur weiteren Verschreibung von Pubertätsblockern bei Kindern vor und kam zu dem Schluss, dass derzeit „ein unannehmbares Sicherheitsrisiko“ bestehe.