亨廷顿病基因治疗引发证券欺诈集体诉讼：uniQure遭投资者起诉
投资者已在美国纽约南区联邦地区法院对 uniQure N.V. 提起证券欺诈集体诉讼，指控公司就亨廷顿病基因治疗 AMT-130 及其与 FDA 的审批路径作出重大虚假或误导性陈述。诉状称，公司对 Pivotal Study 设计及与 ENROLL-HD 外部对照数据集比较的 FDA 认可程度表述不实，并淡化了 BLA 申报可能延迟的风险。
一项证券欺诈集体诉讼已针对 uniQure N.V.（NASDAQ: QURE）提起，代表在 2025 年 9 月 24 日至 2025 年 10 月 31 日（含当日）期间购买或取得 uniQure 普通股的投资者。该诉讼案名为 Scocco v. uniQure N.V., et al., Case No. 1:26-cv-01124，已向美国纽约南区联邦地区法院提交。
在集体期内购买或以其他方式取得 uniQure 普通股的投资者，最迟可于 2026 年 4 月 13 日向法院申请担任该集体诉讼的首席原告。
uniQure 是一家生物技术公司，开发用于罕见病的基因疗法，包括亨廷顿病（Huntington's disease, HD）。uniQure 在荷兰注册成立，主要执行办公室位于荷兰阿姆斯特丹。公司主要在研药物为 AMT-130，这是一种新型基因疗法，正在开发用于减缓 HD 的进展。HD 是一种通常致命的遗传性遗传疾病，会导致大脑神经细胞退化，引发运动和思维问题以及精神方面问题。目前尚无治愈方法或获批的减缓疾病进展手段。一些药物可缓解部分 HD 症状，但无法阻止其进展至通常致命的结局。AMT-130 是少数几种正在测试、旨在减缓 HD 进展的药物之一。
2022 年 3 月，uniQure 完成了 AMT-130 两项正在进行的多中心、剂量递增的 I/II 期临床试验的受试者入组，这两项试验被称为 AMT-130 在 HD 患者中的关键性 I/II 期研究（“Pivotal Study”）。
据被告称，美国食品药品监督管理局（FDA）此前同意 uniQure 的 Pivotal Study 不纳入任何安慰剂对照，而是可以将 Pivotal Study 的结果与一个外部历史数据集进行比较，该数据集称为 Enroll-HD 或 ENROLL-HD，并且由该比较得出的分析有可能作为 uniQure 向 FDA 提交生物制品许可申请（Biologics License Application, BLA）的依据，以寻求批准使用 AMT-130 治疗 HD 患者。公司首席执行官在 2025 年 6 月 2 日和 2025 年 7 月 29 日与投资者的电话会议中向投资者保证，公司与 FDA 保持一致。
集体期始于 2025 年 9 月 24 日，当日公司公布了 Pivotal Study 的顶线结果。值得注意的是，公司强调 AMT-130 实现了“脑脊液神经丝轻链蛋白”（cerebrospinal neurofilament light protein，CSF NfL）“相对于基线的平均下降”，并称其为“一个已得到充分表征、支持性神经退行性变生物标志物”。据此，uniQure 解释称，“CSF NfL 升高已被证明与[HD]更高的临床严重程度高度相关。”因此，基于结果总体情况并与 ENROLL-HD 数据对比，投资者被引导相信 AMT-130 可有效减缓 HD 患者的神经退行性变，且 uniQure 将在短期内为 AMT-130 提交 BLA 以寻求加速批准。
在同日举行的相关投资者会议上，首席执行官称赞研究结果，并表示“我们认为这些发现为 AMT-130 改变疾病进程的潜力提供了令人信服且具有临床意义的证据”。此外，公司首席医疗官提醒投资者，uniQure 先前已与 FDA 讨论过试验设计，且 FDA 同意“cUHDRS 可作为加速批准可接受的注册性中间临床终点”。同时，他还表示，“FDA 也同意 ENROLL-HD……可能可作为主要分析的外部对照数据集，并可根据其基线特征为各剂量组匹配相应对照。”
因此，投资者被引导相信，在公司计划于 2026 年第一季度提交 BLA 后，AMT-130 获得 FDA 加速批准的可能性很高。市场亦据此反应：在被告相关陈述影响下，公司普通股股价从 2025 年 9 月 23 日收盘的每股 13.66 美元跃升至 2025 年 9 月 24 日收盘的每股 47.50 美元，涨幅接近 250%。截至 2025 年 10 月 29 日，uniQure 普通股交易价格已超过每股 70.00 美元。
起诉书称，在集体期内，被告就 uniQure 的业务与运营作出了重大虚假和/或误导性陈述，并且未披露重大不利事实。具体而言，被告虚假陈述和/或未披露： (1) uniQure 的 Pivotal Study 设计——包括将 Pivotal Study 结果与 ENROLL-HD 外部历史数据集进行比较——并未获得 FDA 的完全批准；(2) 被告淡化了这样一种可能性：即便 Pivotal Study 据称取得高度成功的结果，uniQure 仍可能需要推迟其 BLA 时间表，以开展额外研究来补充其 BLA 申报；以及 (3) 因此，被告关于 uniQure 业务、运营和前景的陈述缺乏合理依据。