FDA批准Mitapivat治疗地中海贫血贫血；Vadadustat剂量试验显示安全性达标

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准首个口服片剂用于治疗成人地中海贫血相关贫血，同时另一项临床试验表明，另一种口服贫血药物的低频给药方案对肾透析患者安全。

由Agios Pharmaceuticals开发的AQVESME (mitapivat) 是一种首创的口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，旨在改善红细胞能量平衡、减少溶血并降低输血依赖。该批准基于全球3期Energize和Energize-T试验的数据，这些试验评估了其在非输血依赖性和输血依赖性α及β地中海贫血中的疗效。临床试验显示，mitapivat在成人地中海贫血患者中将输血需求降低40-50%。与主要针对症状的传统疗法不同，mitapivat通过激活丙酮酸激酶酶来稳定红细胞并减少过早破坏，从而针对红细胞内的潜在代谢功能障碍。专家指出，尽管该药物尚未获得印度药品控制总局批准，但它的上市与沙利度胺和luspatercept等现有疗法相结合，可能显著减轻印度数千名地中海贫血患者的治疗负担。

在另一项进展中，由UC Davis Health研究人员领导的一项临床试验发现，每周三次给药方案的vadadustat (Vafseo) 对接受透析的患者似乎是安全的。Vadadustat是一种口服药物，于2024年获得FDA批准用于每日一次治疗成人慢性肾病引起的贫血。这项新试验在全美超过160个透析机构招募了2000多名患者，比较了每周三次口服治疗与标准注射治疗。研究达到了其主要目标，证明口服治疗至少与标准治疗一样安全，独立监测委员会因安全状况良好而建议提前结束研究。UC Davis Health的一位肾脏专家指出，将治疗与常规透析同步进行可提高依从性并减少额外家庭用药管理的负担。