FDA Aprova Mitapivat para Anemia por Talassemia; Estudo de Dose de Vadadustat Atende Objetivos de Segurança

A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou a primeira pílula oral para tratar anemia em adultos com talassemia, enquanto um ensaio clínico separado demonstrou que um esquema de dosagem menos frequente de outro medicamento oral para anemia é seguro para pacientes em diálise renal.

Desenvolvido pela Agios Pharmaceuticals, AQVESME (mitapivat) é um ativador oral da piruvato quinase (PK) de primeira classe, projetado para melhorar o equilíbrio energético dos glóbulos vermelhos, reduzir a hemólise e diminuir a dependência de transfusões. A aprovação foi concedida com base em dados dos ensaios globais de Fase 3 Energize e Energize-T, que avaliaram sua eficácia em talassemia alfa e beta, tanto não dependente de transfusão quanto dependente de transfusão. Em ensaios clínicos, o mitapivat demonstrou uma taxa de 40-50% na redução das necessidades transfusionais entre adultos com talassemia. Ao contrário das terapias convencionais que tratam principalmente os sintomas, o mitapivat visa a disfunção metabólica subjacente dentro dos glóbulos vermelhos, ativando a enzima piruvato quinase para estabilizar os glóbulos vermelhos e reduzir a destruição prematura. Especialistas observam que, embora o medicamento ainda não tenha sido aprovado pelo Drugs Controller General of India, sua disponibilidade, combinada com terapias existentes como talidomida e luspatercept, poderia aliviar significativamente a carga de tratamento para milhares de pacientes com talassemia na Índia.

Em um desenvolvimento separado, um ensaio clínico liderado por pesquisadores da UC Davis Health descobriu que um esquema de dosagem três vezes por semana de vadadustat (Vafseo) parece seguro para pacientes em diálise. O vadadustat, um medicamento oral, foi aprovado pela FDA em 2024 para uso uma vez ao dia no tratamento da anemia causada por doença renal crônica em adultos. O novo ensaio inscreveu mais de 2.000 pacientes em mais de 160 unidades de diálise em todo o país e comparou o tratamento oral três vezes por semana com a terapia injetável padrão. O estudo atingiu seu objetivo primário de demonstrar que o tratamento oral era pelo menos tão seguro quanto a terapia padrão, e um comitê independente de monitoramento recomendou encerrar o estudo precocemente devido ao perfil de segurança favorável. Um especialista em rim da UC Davis Health observou que alinhar o tratamento com as sessões regulares de diálise poderia melhorar a adesão e reduzir a carga de gerenciar um medicamento adicional em casa.