FDA、サラセミア貧血治療薬ミタピバットを承認、バダダスタット投与試験が安全性目標達成

米国食品医薬品局（FDA）は、サラセミア成人患者の貧血治療薬として初の経口薬を承認した。一方、別の臨床試験では、別の経口貧血治療薬の投与頻度を減らしたスケジュールが腎透析患者にとって安全であることが示された。

Agios Pharmaceuticals社が開発したAQVESME（ミタピバット）は、初のクラス経口ピルビン酸キナーゼ（PK）活性化薬であり、赤血球のエネルギー均衡を改善し、溶血を減少させ、輸血依存性を低下させるよう設計されている。承認は、非輸血依存性および輸血依存性のα・βサラセミアにおける有効性を評価したグローバルなフェーズ3のEnergize試験およびEnergize-T試験のデータに基づいて付与された。臨床試験において、ミタピバットはサラセミア成人患者の輸血必要量を40～50％減少させた。従来の治療法が主に症状に対処するのに対し、ミタピバットはピルビン酸キナーゼ酵素を活性化して赤血球を安定化させ、早期破壊を減少させることにより、赤血球内の基礎的な代謝機能障害を標的とする。専門家は、この薬剤はまだインド医薬品総局の承認を受けていないものの、サリドマイドやルスパテルセプトなどの既存治療と組み合わせることで、インドの数千人のサラセミア患者の治療負担を大幅に軽減できる可能性があると指摘する。

別の進展として、UC Davis Health教員が主導した臨床試験により、バダダスタット（Vafseo）の週3回投与スケジュールが透析患者にとって安全であることが判明した。バダダスタットは経口薬であり、慢性腎臓病による貧血治療のために2024年にFDAにより1日1回投与で承認されている。新たな試験では、全国の160以上の透析施設から2,000人以上の患者が登録され、週3回の経口治療と標準的な注射療法が比較された。試験は、経口治療が標準療法と少なくとも同等に安全であることを示す主要目標を達成し、独立モニタリング委員会は良好な安全性プロファイルにより試験の早期終了を推奨した。UC Davis Healthの腎臓専門医は、通常の透析セッションに合わせて治療を行うことで、アドヒアランスが向上し、追加の在宅薬管理の負担が軽減される可能性があると述べた。