Desidustat Tablets获中国批准用于治疗肾性贫血
中国NMPA于2026年3月13日批准Desidustat Tablets在中国上市，用于治疗未透析成年CKD患者的肾性贫血。临床研究显示，这一口服HIF-PHI可有效提升并长期维持血红蛋白水平，且在生活质量改善方面表现良好，安全性可接受。
2026年3月13日，Desidustat Tablets获中华人民共和国国家药品监督管理局（NMPA）批准在中国上市。该产品是一种新型口服缺氧诱导因子-脯氨酰羟化酶抑制剂（Hypoxia-Inducible Factor-Prolyl Hydroxylase Inhibitor，HIF-PHI），用于治疗未透析成年慢性肾脏病（Chronic Kidney Disease，CKD）患者的贫血。
中国医疗系统控股有限公司依据一份于2020年1月20日生效的许可协议，从Zydus Lifesciences Limited（早前名为Cadila Healthcare Limited）获得该产品在中国的独家许可。Desidustat Tablets此前已获批在印度上市。
作为一种新型口服HIF-PHI，该产品的作用机制是通过增加内源性erythropoietin、改善铁的可利用性并降低hepcidin水平来促进红细胞生成。其在中国开展的III期临床试验已显示积极结果。主要终点——从基线至第7–9周血红蛋白（Hb）平均变化——表明Desidustat较安慰剂更能有效提升Hb水平。延长期研究结果显示，该产品可在可接受的安全性基础上长期将Hb水平维持在目标范围内。此外，该产品可显著降低hepcidin水平并改善铁代谢紊乱。
一项开放标签、随机、前瞻性、非劣效性试验纳入60例未透析的CKD患者，这些患者基线血红蛋白≤9 g/dL且铁储备充足。受试者按1:1随机分配，接受口服desidustat或皮下注射erythropoietin治疗6个月，每两周一次。结果显示，在6个月内将血红蛋白水平提高并维持在目标范围方面，Desidustat对erythropoietin呈现非劣效性。Desidustat组平均血红蛋白从基线7.99±0.73升至估计边际均值（EMM）10.01±0.21（95% CI：9.59-10.4）；erythropoietin组平均血红蛋白从基线7.68±0.84升至EMM 9.89±0.21 g/dL（95% CI：9.46-10.3）。血红蛋白应答者比例在desidustat组更高（15例（57.69%）），而erythropoietin组为12例（48%）。
两种治疗在血液学参数与铁代谢指标方面的改善相当。与erythropoietin相比，Desidustat在各时间点对生活质量评分（Chronic Kidney Disease-Anemia Questionnaire（CKD-AQ））的改善更大，提示症状负担更低。从基线至6个月，两组均观察到生长分化因子-15（GDF-15）水平升高以及白细胞介素6（IL-6）水平降低。
据估计，中国CKD患者超过1.2亿。贫血是CKD的常见并发症之一，其发生率随疾病进展而逐步升高。中国的一项调查显示，CKD 1至5期患者的贫血患病率分别为22.0%、37.0%、45.4%、85.1%和98.2%。贫血CKD血液透析患者的达标率（Hb水平达到目标值（110~120g / L））已提高至51.5%，但未透析CKD贫血患者仍仅为8.2%。该产品为口服给药，有望提高患者治疗依从性，满足CKD贫血领域尚未满足的治疗需求。
Desidustat Tablets的获批将进一步强化该集团在肾脏病领域的整体布局，并与已上市创新药Velphoro（Sucroferric Oxyhydroxide Chewable Tablets，用于CKD高磷血症）形成协同效应。