FDA approuve le mitapivat pour l'anémie thalassémique ; un essai sur le dosage du vadadustat atteint ses objectifs de sécurité
La FDA a approuvé le mitapivat (AQVESME) d'Agios Pharmaceuticals comme premier traitement oral de l'anémie dans la thalassémie, réduisant les besoins transfusionnels de 40 à 50 %. Parallèlement, un essai clinique a montré qu'un dosage trois fois par semaine du vadadustat (Vafseo) est sûr pour les patients sous dialyse rénale, améliorant potentiellement la commodité.
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le premier comprimé oral destiné à traiter l'anémie chez les adultes atteints de thalassémie, tandis qu'un essai clinique distinct a démontré qu'un schéma posologique moins fréquent d'un autre médicament oral contre l'anémie est sûr pour les patients sous dialyse rénale.
Développé par Agios Pharmaceuticals, AQVESME (mitapivat) est un activateur oral de première classe de la pyruvate kinase (PK) conçu pour améliorer le bilan énergétique des globules rouges, réduire l'hémolyse et diminuer la dépendance aux transfusions. L'approbation a été accordée sur la base des données des essais mondiaux de phase 3 Energize et Energize-T, qui ont évalué son efficacité chez les patients atteints de thalassémie alpha et bêta, qu'ils soient dépendants ou non des transfusions. Dans les essais cliniques, le mitapivat a montré un taux de 40 à 50 % de réduction des besoins transfusionnels chez les adultes atteints de thalassémie. Contrairement aux thérapies conventionnelles qui ciblent principalement les symptômes, le mitapivat agit sur le dysfonctionnement métabolique sous-jacent des globules rouges en activant l'enzyme pyruvate kinase pour stabiliser les globules rouges et réduire leur destruction prématurée. Les experts notent que même si le médicament n'a pas encore été approuvé par le Drugs Controller General of India, sa disponibilité, combinée à des thérapies existantes comme le thalidomide et le luspatercept, pourrait considérablement alléger le fardeau du traitement pour des milliers de patients thalassémiques en Inde.
Dans un autre développement, un essai clinique mené par des chercheurs de UC Davis Health a montré qu'un schéma posologique de trois fois par semaine de vadadustat (Vafseo) semble sûr pour les patients sous dialyse. Le vadadustat, un médicament oral, a été approuvé par la FDA en 2024 pour une utilisation quotidienne unique dans le traitement de l'anémie due à une maladie rénale chronique chez les adultes. Le nouvel essai a recruté plus de 2 000 patients dans plus de 160 centres de dialyse à travers le pays et a comparé le traitement oral trois fois par semaine à la thérapie injectable standard. L'étude a atteint son objectif principal en démontrant que le traitement oral était au moins aussi sûr que le traitement standard, et un comité de surveillance indépendant a recommandé d'arrêter l'étude plus tôt en raison du profil de sécurité favorable. Un spécialiste rénal de UC Davis Health a noté que l'alignement du traitement sur les séances de dialyse régulières pourrait améliorer l'observance et réduire le fardeau de la gestion d'un médicament supplémentaire à domicile.