FDA aprueba mitapivat para anemia talasémica; ensayo de dosificación de vadadustat cumple objetivos de seguridad
La FDA ha aprobado el mitapivat (AQVESME) de Agios Pharmaceuticals como el primer tratamiento oral para la anemia en talasemia, reduciendo las necesidades de transfusión en un 40-50%. Mientras tanto, un ensayo clínico encontró que la dosificación tres veces por semana de vadadustat (Vafseo) es segura para pacientes en diálisis renal, lo que podría mejorar la conveniencia.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado la primera pastilla oral para tratar la anemia en adultos con talasemia, mientras que un ensayo clínico separado ha demostrado que un programa de dosificación menos frecuente de otro fármaco oral para la anemia es seguro para pacientes en diálisis renal.
Desarrollado por Agios Pharmaceuticals, AQVESME (mitapivat) es un activador oral de la piruvato quinasa (PK) de primera clase diseñado para mejorar el equilibrio energético de los glóbulos rojos, reducir la hemólisis y disminuir la dependencia de transfusiones. La aprobación se basó en datos de los ensayos globales de fase 3 Energize y Energize-T, que evaluaron su eficacia tanto en talasemia alfa y beta dependiente como no dependiente de transfusiones. En ensayos clínicos, mitapivat demostró una tasa de reducción del 40-50% en los requerimientos de transfusión entre adultos con talasemia. A diferencia de las terapias convencionales que abordan principalmente los síntomas, mitapivat se dirige a la disfunción metabólica subyacente dentro de los glóbulos rojos al activar la enzima piruvato quinasa para estabilizar los glóbulos rojos y reducir su destrucción prematura. Los expertos señalan que, aunque el fármaco aún no ha sido aprobado por el Drugs Controller General de India, su disponibilidad, combinada con terapias existentes como la talidomida y el luspatercept, podría aliviar significativamente la carga del tratamiento para miles de pacientes con talasemia en la India.
En un desarrollo separado, un ensayo clínico dirigido por la facultad de UC Davis Health encontró que un programa de dosificación de tres veces por semana de vadadustat (Vafseo) parece seguro para pacientes sometidos a diálisis. Vadadustat, un medicamento oral, fue aprobado por la FDA en 2024 para uso una vez al día en el tratamiento de la anemia causada por enfermedad renal crónica en adultos. El nuevo ensayo incluyó más de 2000 pacientes en más de 160 centros de diálisis en todo el país y comparó el tratamiento oral tres veces por semana con la terapia inyectable estándar. El estudio cumplió su objetivo principal de demostrar que el tratamiento oral era al menos tan seguro como la terapia estándar, y un comité de monitoreo independiente recomendó finalizar el estudio antes de tiempo debido al perfil de seguridad favorable. Un especialista en riñón de UC Davis Health señaló que alinear el tratamiento con las sesiones regulares de diálisis podría mejorar la adherencia y reducir la carga de manejar un medicamento adicional en el hogar.