FDA, 탈라세미아 빈혈 치료제 미타피바트 승인; 바다두스타트 용량 시험 안전성 목표 달성

미국 식품의약국(FDA)이 탈라세미아 성인 환자의 빈혈 치료를 위한 최초의 경구용 알약을 승인했다. 한편, 별도의 임상 시험에서 다른 경구용 빈혈 치료제의 투여 빈도를 낮춘 용법이 신장 투석 환자에게 안전한 것으로 나타났다.

아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)가 개발한 AQVESME(미타피바트)는 최초의 경구용 피루브산 키나제(PK) 활성화제로, 적혈구 에너지 균형을 개선하고 용혈을 줄이며 수혈 의존성을 낮추도록 설계되었다. 이 승인은 비수혈 의존성 및 수혈 의존성 알파 및 베타 탈라세미아 환자를 대상으로 한 글로벌 3상 Energize 및 Energize-T 임상시험 데이터에 기반한다. 임상 시험에서 미타피바트는 탈라세미아 성인 환자의 수혈 필요성을 40-50% 감소시키는 것으로 나타났다. 기존 요법이 주로 증상을 완화하는 데 초점을 맞춘 반면, 미타피바트는 피루브산 키나제 효소를 활성화하여 적혈구를 안정화하고 조기 파괴를 줄임으로써 적혈구 내 근본적인 대사 기능 장애를 표적으로 한다. 전문가들은 이 약물이 아직 인도 약품감독관(Drugs Controller General of India)의 승인을 받지 않았지만, 탈리도마이드 및 루스파테르셉트 같은 기존 요법과 함께 사용할 경우 인도의 수천 명 탈라세미아 환자의 치료 부담을 크게 완화할 수 있다고 지적한다.

별도의 개발 소식으로, UC Davis Health 교수진이 주도한 임상 시험에서 바다두스타트(Vafseo)를 주 3회 투여하는 용법이 투석 환자에게 안전한 것으로 나타났다. 경구용 약물인 바다두스타트는 2024년 FDA로부터 만성 신장 질환으로 인한 빈혈 치료를 위해 1일 1회 사용하도록 승인되었다. 이번 새로운 시험은 전국 160개 이상의 투석 시설에서 2,000명 이상의 환자를 등록했으며, 주 3회 경구 치료와 표준 주사 요법을 비교했다. 연구는 1차 목표인 경구 치료가 표준 요법보다 안전성이 떨어지지 않음을 입증했으며, 독립 모니터링 위원회는 양호한 안전성 프로필을 이유로 연구 조기 종료를 권고했다. UC Davis Health의 신장 전문의는 정기적인 투석 세션과 치료를 일치시키면 순응도가 향상되고 추가 가정용 약물 관리 부담이 줄어들 수 있다고 언급했다.