FDA lässt Mitapivat bei Thalassämie-Anämie zu; Dosierungsstudie zu Vadadustat erreicht Sicherheitsziele
Die FDA hat Agios Pharmaceuticals' Mitapivat (AQVESME) als erste orale Behandlung für Anämie bei Thalassämie zugelassen, die den Transfusionsbedarf um 40-50 % senkt. Gleichzeitig zeigte eine klinische Studie, dass eine dreimal wöchentliche Dosierung von Vadadustat (Vafseo) für Dialysepatienten sicher ist und möglicherweise die Bequemlichkeit verbessert.
Die US-amerikanische Food and Drug Administration hat die erste orale Tablette zur Behandlung von Anämie bei Erwachsenen mit Thalassämie zugelassen, während eine separate klinische Studie gezeigt hat, dass ein weniger häufiges Dosierungsschema eines anderen oralen Anämie-Medikaments für Patienten mit Nierendialyse sicher ist.
Entwickelt von Agios Pharmaceuticals, ist AQVESME (Mitapivat) ein erster oraler Pyruvatkinase (PK)-Aktivator, der darauf abzielt, den Energiehaushalt der roten Blutkörperchen zu verbessern, die Hämolyse zu reduzieren und die Transfusionsabhängigkeit zu verringern. Die Zulassung erfolgte auf Basis der Daten der globalen Phase-3-Studien Energize und Energize-T, die die Wirksamkeit sowohl bei nicht transfusionsabhängiger als auch bei transfusionsabhängiger Alpha- und Beta-Thalassämie untersuchten. In klinischen Studien zeigte Mitapivat eine Reduktion des Transfusionsbedarfs um 40-50 % bei Erwachsenen mit Thalassämie. Im Gegensatz zu konventionellen Therapien, die hauptsächlich Symptome behandeln, zielt Mitapivat auf die zugrunde liegende metabolische Dysfunktion in den roten Blutkörperchen ab, indem es das Enzym Pyruvatkinase aktiviert, um die roten Blutkörperchen zu stabilisieren und ihre vorzeitige Zerstörung zu reduzieren. Experten merken an, dass das Medikament zwar noch nicht vom Drugs Controller General of India zugelassen wurde, seine Verfügbarkeit jedoch in Kombination mit bestehenden Therapien wie Thalidomid und Luspatercept die Behandlungslast für Tausende von Thalassämie-Patienten in Indien erheblich verringern könnte.
In einer separaten Entwicklung ergab eine von Wissenschaftlern des UC Davis Health geleitete klinische Studie, dass ein dreimal wöchentliches Dosierungsschema von Vadadustat (Vafseo) für Dialysepatienten sicher zu sein scheint. Vadadustat, ein orales Medikament, wurde 2024 von der FDA zur einmal täglichen Anwendung bei Anämie infolge chronischer Nierenerkrankung bei Erwachsenen zugelassen. Die neue Studie umfasste über 2.000 Patienten an mehr als 160 Dialyseeinrichtungen landesweit und verglich die dreimal wöchentliche orale Behandlung mit der Standard-Injektionstherapie. Die Studie erreichte ihr primäres Ziel, zu zeigen, dass die orale Behandlung mindestens so sicher war wie die Standardtherapie, und ein unabhängiges Überwachungskomitee empfahl aufgrund des günstigen Sicherheitsprofils einen vorzeitigen Abbruch der Studie. Ein Nierenspezialist des UC Davis Health stellte fest, dass die Abstimmung der Behandlung mit den regulären Dialysesitzungen die Therapietreue verbessern und die Belastung durch die Verwaltung eines zusätzlichen Medikaments zu Hause verringern könnte.