Ocular Therapeutix的Axpaxli在3期试验中获胜；Oculis预计2026年第二季度公布读数

标题：Ocular Therapeutix的Axpaxli在3期试验中获胜；Oculis预计2026年第二季度公布读数

标签：眼科药物开发动态

摘要：Ocular Therapeutix的Axpaxli在湿性AMD的3期试验中优于低剂量Eylea；与此同时，Oculis Holding表示第四季度亏损收窄，并预计将于2026年第二季度公布用于糖尿病黄斑水肿（DME）的OCS-01的3期试验读数。

要点：

• Ocular Therapeutix的Axpaxli在一项纳入344名湿性AMD患者的3期试验中，达到74%的视力维持率，而低剂量Eylea为56%
• Oculis Holding将第四季度净亏损收窄至2,351万瑞士法郎，并报告拥有2.687亿美元现金，可支撑运营至2029年
• Oculis预计将于2026年第二季度公布OCS-01治疗糖尿病黄斑水肿的3期试验读数，并可能在2026年第四季度提交NDA
• Oculis的Privosegtor获授予视神经炎的突破性疗法认定，并启动PIONEER注册性项目，瞄准价值70亿美元的市场机会
• Licaminlimab的2期结果显示，携带特定TNFR1基因型的患者改善幅度更大，体征改善为5倍、症状改善为7倍；PREDICT-1试验结果预计于2026年第四季度公布

正文： Ocular Therapeutix宣布，其实验性眼病药物Axpaxli在一项3期研究中取得成功，疗效优于重磅药物Eylea的低剂量方案。36周后，Axpaxli组有74%的患者维持了预先设定的视力水平，而Eylea组约为56%。

该试验纳入344名新诊断为湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的患者，这些患者被认为在符合其他标准的同时，较可能发生视力丧失。在最初阶段，所有参与者均接受两次2 mg Eylea注射；随后，受试者被随机分配接受单次Axpaxli给药或再一次2 mg Eylea给药。

低剂量Eylea组的成功率高于分析师预期，投资者在周二早盘交易中将Ocular股价打压下跌23%。公司高管与美国食品药品监督管理局（FDA）就一项特殊方案评估（Special Protocol Assessment）协议开展合作，该协议明确了研究参数，目标是让Ocular寻求“优效性（superiority）”标签。

首席执行官在公司新闻稿中表示，公司管理层对研究结果“感到非常振奋”，并称该药物达到了一个困难的门槛。“许多关键性项目在3期试验中未能证明优效性，我们预计在这一适应证上不会有其他项目尝试这一挑战或寻求优效性标签，”该首席执行官表示。

在2022年Vabysmo获批之前，Eylea长期主导该市场。Vabysmo提供了更低的给药频率，并迅速成为医生的首选之一。尽管Eylea产品线每年仍带来数十亿美元收入，但在新竞争者出现后其营收一直在下滑。2025年，Eylea和Eylea HD在美国的净销售额下降27%至44亿美元。

Ocular目前希望以另一类药物切入竞争——一种被称为酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI）的药物。

另一方面，临床阶段、专注眼科的生物制药公司Oculis Holding AG公布了第四季度及全年财务业绩。第四季度净亏损收窄至2,351万瑞士法郎（每股亏损0.42法郎），而上年同期为2,866万法郎（每股亏损0.67法郎）。

2025年全年净亏损扩大至9,896万瑞士法郎（每股亏损1.89法郎），而上年为8,578万法郎（每股亏损2.12法郎）。按美元计，这相当于2025年净亏损1.191亿美元，而2024年为9,740万美元。

截至2025年12月31日，公司报告现金、现金等价物及短期投资为2.687亿美元（2.130亿瑞士法郎），而上年为1.090亿美元（9,870万瑞士法郎），这将现金续航期延长至2029年。

公司领先产品候选物OCS-01为局部用地塞米松眼科制剂，正在DIAMOND1和DIAMOND 2两项3期临床试验中用于治疗糖尿病黄斑水肿（Diabetic Macular Edema）。两项OCS-01的DIAMOND 3期试验均已入组超过800名患者，并接近完成。

预计将于2026年第二季度公布OCS-01的3期试验读数。如结果积极，计划于2026年第四季度向FDA提交后续的新药申请（NDA）。尽管目前美国DME市场规模约为30亿美元，但据该公司称，在确诊的180万患者中，只有一小部分得到了成功管理。

Privosegtor是Oculis的一款神经保护候选药物，拟用于治疗视神经炎及非动脉炎性前部缺血性视神经病变等视神经病变。基于视神经炎2期ACUITY研究结果，该药近期获得突破性疗法认定（Breakthrough Therapy designation）。这种威胁视力的神经眼科疾病往往是多发性硬化的首个临床表现。

在2期ACUITY试验中，与安慰剂+激素相比，Privosegtor+激素在视力方面显示出显著改善，并带来一致的解剖学与生物学神经保护获益。继2025年秋与FDA成功会面后，Oculis启动了PIONEER项目，其中包括针对视神经炎和非动脉炎性前部缺血性视神经病变的三项关键性试验。

该项目的首个注册性试验PIONEER-1（ON）已于2025年第四季度启动，临床中心的启动按计划推进。Oculis估计，PIONEER在视神经病变领域的注册性项目在美国的潜在市场机会超过70亿美元。

Licaminlimab是一种局部抗TNFa药物，采用基于基因型的方法开发，以推动干眼病精准医疗（precision medicine）。该药近期已在首个基于基因型的注册性试验PREDICT-1中启动。在2期研究中，公司称，Licaminlimab在携带特定TNFR1基因型的患者中表现出显著更强的治疗效应：体征改善幅度可达5倍，症状改善幅度可达7倍。

采用精准医疗策略的Licaminlimab干眼病PREDICT-1试验结果计划于2026年第四季度公布。