Ocular Therapeutix : Axpaxli réussit en phase 3 ; Oculis vise des résultats au T2 2026

Ocular Therapeutix a annoncé que son médicament expérimental Axpaxli, destiné aux maladies oculaires, avait réussi une étude de phase 3, surpassant une faible dose du médicament vedette Eylea. Après 36 semaines, 74% des patients sous Axpaxli ont maintenu un niveau d’acuité visuelle prédéfini, contre environ 56% dans le bras Eylea.

L’essai a suivi 344 patients nouvellement diagnostiqués avec une dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) exsudative, jugés susceptibles de subir une perte visuelle tout en remplissant d’autres critères. Après une période initiale durant laquelle tous les participants ont reçu deux injections de 2 mg d’Eylea, les sujets ont été randomisés pour recevoir soit une dose d’Axpaxli, soit une autre dose de 2 mg d’Eylea.

Le taux de succès observé dans le bras Eylea à faible dose a été supérieur aux attentes des analystes, et les investisseurs ont fait chuter l’action d’Ocular de 23% en début de séance mardi. Les dirigeants de l’entreprise ont travaillé avec la Food and Drug Administration dans le cadre d’un accord de Special Protocol Assessment, qui a défini les paramètres de l’étude avec pour objectif qu’Ocular sollicite une indication de supériorité.

Le CEO a déclaré que les dirigeants étaient « ravis » des résultats de l’étude d’Ocular et a affirmé que le médicament avait franchi un seuil difficile. « De nombreux programmes pivots ont échoué à démontrer une supériorité dans un essai de phase 3, et nous ne prévoyons pas que d’autres programmes tentent ce défi ou recherchent une indication de supériorité dans cette indication », a déclaré le CEO dans le communiqué de presse de l’entreprise.

Ocular tente de s’implanter sur un marché dominé par Eylea jusqu’à l’approbation de Vabysmo en 2022, qui a proposé un schéma d’administration moins fréquent et est rapidement devenu un choix de premier plan pour les médecins. La franchise Eylea génère toujours des milliards de dollars par an, même si les revenus reculent avec la nouvelle concurrence. En 2025, les ventes nettes aux États-Unis d’Eylea et d’Eylea HD ont diminué de 27% pour atteindre 4,4 milliards de dollars.

Ocular espère désormais entrer dans l’arène avec un autre type de médicament connu sous le nom d’inhibiteur de tyrosine kinase, ou TKI.

Par ailleurs, Oculis Holding AG, société biopharmaceutique de stade clinique spécialisée en ophtalmologie, a annoncé ses résultats financiers du quatrième trimestre et de l’exercice. La perte nette du quatrième trimestre s’est réduite à 23,51 millions de francs suisses, soit 0,42 franc par action, contre 28,66 millions de francs, soit 0,67 franc par action, l’année précédente.

Sur l’ensemble de l’exercice 2025, la perte nette s’est accrue à 98,96 millions de francs, soit 1,89 franc par action, contre 85,78 millions de francs, soit 2,12 francs par action, un an plus tôt. Exprimé en dollars américains, cela correspond à une perte nette de 119,1 millions de dollars en 2025, contre 97,4 millions de dollars en 2024.

Au 31 décembre 2025, l’entreprise a indiqué disposer de 268,7 millions de dollars, ou 213,0 millions de francs, en trésorerie, équivalents de trésorerie et placements à court terme, contre 109,0 millions de dollars, ou 98,7 millions de francs, l’année précédente, ce qui lui procure une visibilité de trésorerie jusqu’en 2029.

Le principal candidat produit de la société, OCS-01, est une formulation ophtalmique topique de dexaméthasone en essais cliniques de phase 3, DIAMOND1 et DIAMOND 2, pour le traitement de l’œdème maculaire diabétique. Les deux essais DIAMOND de phase 3 avec OCS-01 ont inclus plus de 800 patients et approchent de leur achèvement.

Les résultats des essais de phase 3 avec OCS-01 sont attendus au T2 2026. S’ils sont positifs, un dépôt de demande d’autorisation de mise sur le marché (NDA) auprès de la FDA est prévu au T4 2026. Alors que le marché américain de l’OMD est actuellement évalué à environ 3 milliards de dollars, seule une fraction des 1,8 million de personnes diagnostiquées est prise en charge avec succès, selon l’entreprise.

Privosegtor, un candidat neuroprotecteur d’Oculis destiné au traitement des neuropathies optiques telles que la névrite optique et la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique, a récemment obtenu la désignation Breakthrough Therapy sur la base des résultats de phase 2 de l’essai ACUITY dans la névrite optique. Cette affection neuro-ophtalmologique menaçant la vision est souvent la première manifestation clinique de la sclérose en plaques.

Dans les résultats de l’essai ACUITY de phase 2, Privosegtor + stéroïde a montré des améliorations substantielles de la vision ainsi que des bénéfices neuroprotecteurs anatomiques et biologiques cohérents, comparativement à placebo + stéroïde. Après une réunion concluante avec la FDA à l’automne 2025, Oculis a lancé le programme PIONEER, qui comprend trois essais pivots dans la névrite optique et la neuropathie optique ischémique antérieure non artéritique.

Le premier essai d’enregistrement du programme, PIONEER-1 dans la ON, a été initié au T4 2025, l’activation des sites cliniques progressant comme prévu. Selon Oculis, le programme d’enregistrement PIONEER dans les neuropathies optiques représente une opportunité de marché potentielle aux États-Unis de plus de 7 milliards de dollars.

Licaminlimab, un anti-TNFa topique développé selon une approche fondée sur le génotype afin de promouvoir la médecine de précision dans la sécheresse oculaire, a récemment été initié dans le premier essai d’enregistrement basé sur le génotype, PREDICT-1. Dans les études de phase 2, Licaminlimab a montré un effet de traitement nettement supérieur chez les patients porteurs d’un génotype TNFR1 spécifique, avec des améliorations marquées allant, selon l’entreprise, de 5 fois plus importantes sur les signes à 7 fois plus importantes sur les symptômes.

Les résultats de l’essai PREDICT-1 de Licaminlimab, avec une approche de médecine de précision dans la sécheresse oculaire, sont prévus pour le T4 2026.