Ocular Therapeutix公布AXPAXLI湿性AMD III期试验优效性数据

Ocular Therapeutix, Inc. 公布了其在研候选药物 AXPAXLI 用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet age-related macular degeneration，湿性AMD）的 SOL-1 III期优效性研究的积极顶线结果。这项里程碑式试验达成主要终点，且与 aflibercept 相比，在视力结局方面显示出具有统计学意义的改善。

在第36周，AXPAXLI 组有 74.1% 的患者较基线丢失的 Early Treatment Diabetic Retinopathy（ETDRS）字母数少于 15 个，而 aflibercept 组为 55.8%。按照预先设定的统计模型，风险差为 17.15%，p=0.0006；观察到的差异为 18.3%。

AXPAXLI 还以高度统计学显著性达成其次要目标——第52周的持久性评估。在第52周，AXPAXLI 组有 65.9% 的患者维持视力，而 aflibercept 组为 44.2%。风险差为 21.1%，观察到的差异为 21.7%，p<0.0001。

预先设定的探索性终点显示，在无需救援注射的患者中，第24、36和52周的无救援率在 AXPAXLI 组分别为 80.6%、74.7% 和 68.8%，而在 aflibercept 组分别为 72.1%、56.4% 和 47.7%。上述各时间点的观察到的差异均有利于 AXPAXLI 组，分别为 8.5%、18.3% 和 21.1%。

截至 2026 年 2 月 5 日（第52周），报告显示 AXPAXLI 总体耐受性良好，未观察到与治疗相关的眼部或全身严重不良事件。AXPAXLI 组未发生眼内炎、阻塞性或非阻塞性视网膜血管炎、视网膜脱离，或植入物移位至前房等事件。

AXPAXLI 是一种在研的、可生物吸收的玻璃体内水凝胶植入物，具有抗血管生成特性，可持续递送 axitinib。axitinib 为 FDA 已批准的小分子、多靶点酪氨酸激酶抑制剂。该植入物通过玻璃体内 25G 针给药，目标释放期为 9 至 12 个月。该疗法依托公司专有的 ELUTYX 可生物吸收水凝胶技术。

SOL-1 在 Special Protocol Assessment 框架下开展。研究在随机入组的新诊断湿性AMD患者中，比较单次 AXPAXLI 注射与单次 aflibercept 2 mg 注射。患者在对两次 aflibercept 注射达到峰值反应后进行随机分组。

Ocular Therapeutix 将于 2026 年 2 月 27 日在第49届 Macula Society 年会上公布 SOL-1 试验的详细结果。公司还将于 2026 年 3 月 2 日举办投资者网络直播，以回顾数据并讨论相关报告。

在与美国 FDA 按计划开展正式沟通后，Ocular 计划基于 SOL-1 数据提交 New Drug Application。若获批，AXPAXLI 可能成为首个在湿性AMD领域实现商业化的酪氨酸激酶抑制剂，并可能成为唯一具有优效性标签且在同类疾病中具备最佳持久性的疗法。

AXPAXLI 正在开发用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性——这是老年人视力丧失的主要原因之一；同时也在糖尿病视网膜疾病（包括非增殖性糖尿病视网膜病变）中开展研究。除湿性AMD外，拟议的视网膜适应症还包括糖尿病黄斑水肿、非增殖性糖尿病视网膜病变，以及其他由血管内皮生长因子介导的视网膜疾病。

近期里程碑包括：SOL-R 试验（湿性AMD III期非劣效性研究），预计于 2027 年第一季度获得顶线数据；以及 SOL-X 延长期（开放标签安全性随访研究），计划于 2026 年第二季度启动，允许 SOL-1 与 SOL-R 受试者继续长期监测。HELIOS-3 试验为正在进行的 III期优效性研究，用于评估 AXPAXLI 在中度重度至重度非增殖性糖尿病视网膜病变且无中心累及型糖尿病黄斑水肿患者中的疗效。

公司在 2025 年末的现金及现金等价物总额为 7.371 亿美元。