Ocular Therapeutix的Axpaxli在湿性AMD III期试验中优于aflibercept

Ocular Therapeutix报道称，在SOL-1 III期优效性试验中，其在研药物Axpaxli在湿性年龄相关性黄斑变性（wet age-related macular degeneration，湿性AMD）患者中的视力维持效果优于aflibercept。公司计划与FDA会面，讨论基于该结果进行监管申报的计划。

SOL-1试验在研究的一个8周负荷期后，评估了Ocular药物的单次给药与aflibercept的单次给药的比较；在该负荷期内，所有344名新诊断的湿性AMD研究参与者均接受了2次aflibercept注射。结果显示，在第36周，Axpaxli组74.1%的患者维持了视力，而aflibercept组为55.8%，风险差为17.5%（p=0.0006），以高度统计学显著性达到试验优效性主要终点。

研究在盲法状态下继续进行，以评估治疗的持久性。在第52周，Axpaxli组65.9%的患者维持了视力，而对照组为44.2%，风险差为21.1%（p<0.0001）。Axpaxli组在第24、36和52周的无救援治疗率分别为80.6%、74.7%和68.8%。

除达到主要终点外，Axpaxli在关键次要终点和预先规定的探索性终点方面，亦显示出相较aflibercept的统计学显著性或数值优势。第36周，Axpaxli治疗受试者中有55.9%将中心凹下区厚度（central subfield thickness）维持在较基线变化30 μm以内，与aflibercept受试者相比风险差为17.1%（名义p=0.0013）。在SOL-1中随机分配至Axpaxli的受试者中，若采用与临床实践高度一致的SOL-R救援标准，在第24周将有77.1%本可无需救援治疗。

截至目前，该研究药物总体耐受性良好，未报告与治疗相关的眼部严重不良事件。在第52周节点，参与者按其最初接受的治疗进行再次给药，并将在第76周再次给药。盲法将继续维持，研究将随访患者至第104周。公司计划在圣迭戈举行的Macula Society年度会议上公布该研究更为详尽的结果。

该试验是在与FDA签署的特别方案评估（Special Protocol Assessment）协议下开展的。Ocular计划基于SOL-1数据提交新药申请（New Drug Application），但需以与FDA计划开展的正式讨论为前提。Axpaxli的第二项III期试验预计将在明年第一季度获得初步数据。

Axpaxli的主要药物成分为axitinib，这是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，旨在抑制视网膜下异常血管增生；该异常血管会渗漏液体并影响黄斑。该药采用可生物吸收水凝胶（bioresorbable hydrogel）技术，可将药物释放时间控制在从数天到数月不等。Ocular的目标给药间隔为6个月或更长。

该试验标志着在一项与FDA要求一致的湿性AMD试验中，首次成功证明一种新型研究性药物相较已获批抗VEGF治疗具有优效性。在湿性年龄相关性黄斑变性中，视网膜下异常血管增生会渗漏液体，从而影响黄斑——即视网膜的中央部分。

尽管研究达成既定目标，Ocular股价周二开盘报$6.41，较上周五收盘价下跌逾27%。该股在周一收盘$8.88后，交易至$6.86，下跌$2.03或22.80%。在过去52周内，该股交易区间为$5.78至$16.44。